AAV 基因治療 MPSI NEJM

《NEJM》首揭AAV基因治療致癌分子證據 男童4年後發生腦瘤

2026-05-20 / 記者 高佳樺
美國時間5月13日，費城兒童醫院(CHOP)與賓州大學等研究團隊報告一名重度第一型黏多醣症(MPSI,Hurlersubtype)男童，以AAV9為載體的體內基因治療後，4年後因AAV載體元件整合進PLAG1基因，發生腦部神經上皮腫瘤。這是目前公開文獻中，首度提出具體分子證據，顯示體內AAV基因治療可能與腫瘤形成相關的案例。這項個案研究發表於學術期刊《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)。 MPSI會影...

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