Ipsen獲FDA批准罕見「珊瑚人」首項療法!可減緩異常骨化

撰文記者 劉馨香
日期2023-08-17
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Ipsen獲FDA批准罕見「珊瑚人」首項療法!可減緩異常骨化
美國時間16日,法國製藥公司Ipsen宣布,其治療超罕見骨骼疾病「進行性骨化性纖維增殖症」(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP,俗稱珊瑚人)的新藥Sohonos (palovarotene),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准用於8歲以上女性和10歲以上男性患者,成為首個FOP藥物。

FDA本次批准是基於臨床三期試驗MOVE,該試驗為該疾病第一個也是最大的多中心、開放標籤試驗,共納入107名患者(佔全球FOP患者估計人數的12%)接受口服palovarotene治療。其研究結果顯示palovarotene與標準護理相比,能減少新的「異位性骨化」(heterotopic ossification, HO),也就是在正常骨骼組織以外出現的異常骨骼生長,達到54%。

Ipsen研發主管Howard Mayer表示,醫師終於有一種經批准的藥物可以使用,這對於美國FOP患者與相關的社群來說是一項重大里程碑。

據估計,FOP發生率約為160萬個新生兒出現1個,患者具有先天的骨骼異常,且身體韌帶組織和肌肉會逐漸鈣化成骨頭,導致患者行動能力逐漸喪失,大於30歲以上的患者需要依賴輪椅與全職看護來協助生活,中位預期壽命僅56歲。

此次批准使Ipsen領先於Regeneron等其他製藥商,Regeneron開發的FOP實驗藥物garetosmab,目前正在進行臨床三期試驗,預計於2024年向美國提交上市申請。

參考資料:https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-ipsens-rare-bone-disorder-drug-2023-08-16/

(編譯/劉馨香)