《精準健康法制研討會》

核酸藥歐美分類大不同!視航、法信諾籲 法規、CDMO共伴加速產業發展

撰文記者 彭梓涵
日期2023-08-16
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(攝影/吳培安)
今(16)日,由經濟部技術處指導、財團法人資訊工業策進會科技法律研究所主辦的「精準健康法制研討會」,規劃以「核酸藥物」、「細胞及基因治療」、「精準醫療檢測」等三大主題舉行法制研討會。第一場核酸藥物論壇,邀請資策會科技法律研究所方君仲法律研究員、視航生醫創辦人卓夙航,分享歐美核酸藥物分類的現況與法規趨勢,以及國內自行研發的短鏈核酸新藥進入多國臨床研究經驗。

(攝影/吳培安)
 
資策會科技法律研究所顧振豪副所長致詞,產業發展與法規的訂定方向密不可分,過去在討論產業發展上,台灣法治議題比較少人著墨,大家多認為法律比較像是絆腳石角色、會妨礙創新,不過近幾年台灣思維改變,法律也有創新,像是透過法規沙盒計畫等,都是希望替產業取經更多國外經驗,他也期望透過此次活動的跨域交流,提出各方需求挑戰,以提醒國內主管機關因應。
 

(攝影/吳培安) 

方君仲:歐美核酸藥物分類大不同 台灣法規發展與日韓相當

方君仲首先梳理歐美核酸藥物分類的現況與法規趨勢,他表示新冠疫情爆發,引發核酸藥物熱潮,核酸藥物目前可分為短鏈與長鏈,短鏈又可分為反義寡核甘酸(ASO)、短干擾核醣RNA(siRNA)、微小核醣RNA(miRNA)、RNA適體(Aptamer)以及引導RNA(guide RNA),長鏈部分則是mRNA藥物與疫苗。
 
不過,他指出目前先進國家美國、歐盟,對核酸藥物分類上,看法不太一致,整體來說歐盟對於核酸藥物的分類較明確且細緻。
 
方君仲也將美國FDA、歐盟EMA兩大監管單位做比較,以mRNA來說,目前FDA、EMA皆將「傳染病mRNA疫苗」比照「疫苗」的法規來監管。不同的部分,歐盟規定則是若涉及新遞送系統或含有新型佐劑或賦形劑,可能要做藥物動力學(PK),EMA也將計畫制定新的CMC指引,FDA則是有藥典針對mRNA疫苗之原料藥提供品質指引。
 
在「mRNA細胞療法」分類上,FDA是將一般治療癌症mRNA細胞療法或是mRNA CAR-T細胞療法,都將其歸類為「基因療法」;而EMA則是以治療是否與RNA相關來分類,若是攜帶CAR基因就屬於「基因治療藥品」,但如果需要在體外進行電穿孔進行細胞修飾的mRNA細胞療法就屬於「體細胞治療藥品」。
 
在「治療用mRNA」分類上,EMA是將治療用的mRNA其歸類為「基因治療藥品(GTMP)」,且須經過完整的PK研究;FDA方面因為目前尚未批准以mRNA為主要活性成分的產品,監管方向可能屬於「基因療法」。
 
寡核苷酸部分,EMA與FDA都認為只要是化學合成,皆屬於化學藥品,不過在生物合成上,FDA僅將生物合成歸類為生物製品,EMA則將生物合成、具調節基因的療法歸類為基因藥品。
 
他也表示,台灣目前核酸藥物產業與法規都在起步階段,與日韓進展相當,在寡核苷酸部分也已發布相關的CMC指導原則,預防傳染病用的mRNA疫苗也在草擬階段。

(攝影/吳培安) 

卓夙航:全球首個近視RNA療法 臨床二期啟動中

 卓夙航分享視航生醫近視核酸眼藥水的發展歷程,他表示其研究最早是在2012年領先全球發現,當一個miRNA-328過度表現時,會促使眼球中的眼軸拉長而導致近視,便決定投入近視療法的開發,其也在2014年到2016年間,獲科技部Si2C計畫3000萬元補助經費。
 
他分享,該眼藥水是以核酸干擾(RNAi)原理設計的小反義寡核苷酸(ASOs)眼藥水SHJ002,可中和近視中過度表現miRNA-328,2021年視航在不到30天的時間,得到美國FDA無異議核准執行兒童近視臨床一期試驗。
 
該試驗不僅是全球第一個治療近視的RNA療法,也是台灣第一個被美國FDA核准進行RNA試驗的First-in-Class新藥,目前SHJ002已完成臨床一期試驗,2022年也啟動臨床二期研究。
 
卓夙航也表示,當初會選擇使用核酸入藥,是因為核酸會受到核酸酶而代謝,眼睛中的核酸酶表現比血液中少,具有在眼中保留較長時間的特性,SHJ002的臨床結果也顯示,與散瞳劑(Atropine)與角膜塑型相比,SHJ002眼藥水不只具有更好的治療效果、使用的便利性、舒適度、安全性也較好。
 
由於,他的研究也發現miRNA-328除了在眼球後端大量表現會造成近視,在眼球前端大量表現會造成乾眼症,因此視航也投入乾眼症的適應症研究,2022年乾眼症的研究也在澳洲、泰國啟動臨床二期研究。

(右一為法信諾生醫張嘉銘董事長。攝影/吳培安)

產官協作共成長 助產業發展

會後綜合討論中,方君仲、卓夙航、以及法信諾生醫張嘉銘董事長,也一同針對台灣核酸藥物發展之法規現況,以及如何加速產業發展等議題探討。
 
卓夙航表示,視航的RNA眼藥水在做臨床試驗時,他也有感國內外在對核酸藥物臨床開放態度的不同,因為在台受限較多,因此選擇在美國或他地啟動臨床,他也期望未來有更多與法規單位對談的機會,以適度調整法規。
 
張嘉銘也表示,目前政府在發展核酸國家隊,他建議台灣在核酸產業鏈發展上,除了要有Pre-IND到上市階段產能配合的CDMO工廠,法規單位也應一同在其中制定相關法規,在各方彼此協作下,也才能一起成長加速產業發展。

(報導/彭梓涵)