今(9)日，北極星藥業(6550)宣布其核心藥物pegargiminase (ADI-PEG 20)，除了用於肺間皮癌的適應症已進入美國食品藥物管理局(FDA)新藥上市審核中，該藥應用在急性骨髓性白血病(AML)治療的臨床一期試驗最新數據，已於12月6日在美國血液學會(ASH)年會上正式發表。
 
北極星表示，既往治療過的AML患者，以及新診斷、但具有高風險特徵，例如：p53突變、複雜單體核型(CMK)、PTPN11、RAS基因突變等的AML患者，其可用的治療方案十分有限，對標準治療普遍反應不佳。
 
此次發表的臨床一期試驗，即是聚焦於此類新診斷且具有高風險特徵、或年長或不適合高強度化療的AML患者，評估pegargiminase與標準治療azacitidine+venetoclax (AZA-VEN)合併使用的療效與安全性。
 
在25名受試者中，16名(64%)具有高風險突變，另外9名(36%)具有次級突變。於23名可評估的患者中，16名(69.6%)達到完全緩解；總體客觀反應率 為91.3%(21名)，且反應持久。中位總生存期為19.1個月，並有60.9%(14名)患者因仍存活，而被列入總生存期資料截尾。
 
在TP53/CMK等極高惡性族群，ADI-PEG 20結合AZA-VEN所達成的腫瘤反應率已超越歷史數據中任何單純化療的結果，並展現顯著優勢。治療安全性方面，pegargiminase耐受性良好，未出現劑量限制性毒性，整體安全性與預期一致。
 
北極星藥業集團董事長暨執行長徐展平表示，在這類極高風險的AML患者中，如此高的反應率、反應的持久性，以及優於預期的總生存期，令人非常振奮，團隊正積極評估後續的開發與臨床策略。

(責任編輯 / 吳培安)