《FDA Voice》

藥物評估暨研究中心主任說明CSR試點計畫

撰文記者 李虎門
日期2018-04-05
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圖為美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock(取自Endpoints)

此前,美國食品藥物監督管理局(FDA)曾發生,有一專家不顧其他委員反對,批准了第一款罕見疾病-杜氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)新藥。

那麼,不少人內心中有著疑問,美國FDA在藥物批准決策的過程中,是依據何種資料判斷?其決定過程又為何?

面對外界的「關心」,美國FDA局長Scott Gottlieb曾在今年1月發布新聞指出,為了實現FDA提高臨床資訊透明度的目標,FDA將進行新的試點項目,在NDA(新藥申請)核准後,揭露CSR(臨床研究報告)中的某些訊息。

最近,美國FDA藥物評估暨研究中心(CDER)主任Janet Woodcock(上圖為本人),又親自在FDA官網上,向外界說明臨床資訊透明度的計畫。

Janet Woodcock指出,確保藥物在申請的適應症下,是合乎安全,並且有效。雖然是老掉牙的話語,但執行起來,卻不是一件簡單的工作。

因為衡量藥物,不只從開發者提供的療效證明,還得評估藥物可能帶來的健康風險,這些都是需要復雜的專業知識。

也因此,很多時候,監管機構自己都很難向民眾解釋清楚,為什麼一個新藥獲得批准,而另一個卻吃了閉門羹。而且,這可關乎一個公司動輒幾億,甚至幾十億的市值的變化。

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