美國時間21日，基因療法新創公司Carbon Biosciences宣布，在A輪募資獲得3800萬美元資金，將用於建立其創新的「微小病毒」(parvovirus)載體的基因療法平台，以及開發治療囊性纖維化(cystic fibrosis)的候選基因療法並推向臨床。

基因療法通常以腺相關病毒(AAV)為載體，將遺傳物質運輸到細胞中。然而，AAV有其局限性，不是所有類型的AAV，都能在肝臟或眼睛等器官之外發揮作用。因此，Carbon轉而開發微小病毒載體，以試圖到達原先不易接近的組織。

Carbon表示，其開發的微小病毒載體可以攜帶的基因負載(payload)更大，並具有組織高特異性和極小的中和免疫性。此外，還具有重複給藥的潛力。

目前，Carbon的主要候選藥物CGT-001為囊性纖維化基因療法，可遞送全長的囊性纖維化穿膜傳導調節蛋白(CFTR)基因和適當的啟動子(promotor)。

Carbon表示，在黃金標準的囊性纖維化模型中，CGT-001展現出對於上呼吸道組織的趨向性(tropism)和可重複給藥性。

囊性纖維化是一種CFTR基因突變的遺傳性疾病，最常影響肺臟，大多數的患者可使用Vertex Pharmaceuticals開發的藥物進行治療。目前，Vertex有四種藥物獲得批准，其中最新的藥物為含有三種小分子藥物的三聯療法Trikafta，可有效地讓CFTR缺陷蛋白恢復作用，適用對象涵蓋全球90%的患者。

然而，還有10%完全缺乏CFTR蛋白的患者仍無藥可醫，基因療法成為這些患者最後的一線希望，也成為如Carbon這樣的公司進軍囊性纖維化治療市場的機會。

囊性纖維化基金會(Cystic Fibrosis Foundation)有資助Vertex的一些研究，不過對創新技術也很有興趣，在本次A輪募資中，投資了Carbon共600萬美元，同時允許Carbon使用其位於肯塔基州萊辛頓(Lexington)的實驗室，直到Carbon擁有自己的實驗室。

本A輪募資由投資公司Agent Capital領投，安斯泰來(Astellas)投資部門Astellas Venture Management LLC、Longwood Fund、囊性纖維化基金會、Solasta Ventures、東京大學創新平台(UTokyoIPC)、Camford Capital等參與投資。

參考資料：https://www.biopharmadive.com/news/carbon-biosciences-launch-series-a-cystic-fibrosis/625804/

(編譯/劉馨香)