美國時間23日，美國食品藥物管理局(FDA)公布一項包括針對肌萎縮側索硬化症(ALS)在內的5年「罕見神經退化性疾病行動戰略計畫」，此計畫目標是透過安全有效的藥物來改善和延長罕見神經疾病患者生命。
 
這項計畫是根據美國總統拜登在2021年12月23日簽署的《加速獲得ALS關鍵療法法案》進而制定的具體計畫。
 
根據五年計畫內容，FDA將建立罕見神經退化性疾病工作組、以及罕見神經退化性疾病的公私合作夥伴關係，同時利用FDA當前監管科學研究的架構，制定針對疾病的科學研究戰略等。
 
在制定針對疾病的科學研究戰略中，FDA會首先制定ASL科學研究戰略，這項計畫可為FDA在評估與監管關鍵科學優先事項上，提供一個前瞻性的框架。
 
目前FDA在制定ALS科學研究戰略重點領域，分為三大項，一是改進疾病發病機制和疾病自然史，包括量化疾病進展、尋找疾病預測和預後生物標記，以及將基礎科學有效轉化。
 
二是盡可能促進患者獲得新藥，並減少不同種族人群所面臨的障礙與負擔，來促進更多臨床試驗，同時也利用數位健康科技與分散式試驗設計，擴大整體計畫。
 
三則是增強臨床試驗基礎設施與敏捷性，以便及早選擇有前景的候選療法，進一步開發。增強臨床試驗方面，FDA主要會加強，包括：優化臨床試驗設計、改善試驗的可及性，簡化臨床試驗操作，並減少藥物開發的時間與成本。
 
FDA局長Robert Califf 表示，罕見的神經退化性疾病患者治療方式有限，這類的疾病影響是毀滅性地，為了應對這一挑戰，FDA需要加強目前科學和研究基礎，協助藥廠開發創新療法，以幫助、改善患有ALS的患者。
 
資料來源：
 https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-unveils-5-year-action-plan-neurodegenerative-drugs-focus-als

(編譯/彭梓涵)