今(19)日，利用AI演算法開發出市場首見新藥(First-in-Class)的台灣新銳公司──思捷優達宣布，其治療多重系統退化症(Multiple System Atrophy, MSA)的新型NMDA受體調節劑-RS-D7，於7月1日獲美國食品藥物管理局(FDA)的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)，目前正在澳洲申請新藥臨床試驗，預計於今年底前啟動臨床一期人體試驗。
 
此次獲孤兒藥資格認定的適應症─多重系統退化症，是一項病徵類似帕金森氏症，但神經系統退化卻更快速、8 成的患者五年內就會發展至完全失能的嚴重疾病，目前尚缺乏有效藥物治療。
 
思捷優達成立於2019 年，利用雲端大數據分析、人工智慧分子篩選與蛋白質嵌合模擬以及分子動態模擬分析，以複雜的AI 演算法來翻轉現有藥物開發，並建構出新型NMDA受體調節劑-RS-D7，已在動物及人體臨床試驗中均驗證可有效改善思覺失調症的負性症狀，以及顯著改善多重系統退化症動作障礙症狀，相當有潛力成為兩項適應症的市場首見藥物。
 
思捷優達的成立是由國內精神醫學權威、精神健康基金會董事長胡海國、臺大醫院精神醫學部主治醫師劉智民發起，臺大生醫電子與資訊學研究所教授曾宇鳳並與交通大學應用化學系教授孫仲銘、臺大心理系教授賴文崧及國衛院神經及精神醫學研究中心劉玉麗研究員等，多位跨領域專家共同組成跨校研究團隊。
 
新型NMDA受體調節劑-RS-D7在思覺失調症的動物試驗與概念驗證臨床試驗都能顯著改善症狀，此外，在MSA的動物實驗中也發現可以改善發病小鼠的動作功能障礙，研究團隊與臺大醫院神經內科戴春暉醫師、郭明哲醫師攜手，針對多重系統退化症之小腦共濟失調症(MSA with Cerebellar Ataxia) 病患，進行初步概念驗證臨床試驗。
 
曾宇鳳指出，經過12 週的治療，醫師們都感到非常意外，患者講話漸漸清楚，走路步伐漸漸穩定，10 位患者均改善小腦失能造成的動作障礙，其他疾病相關指標也顯著改善，且無明顯藥物引發之副作用。
 
該項新藥優異的效果讓思捷優達在尚未成立時，就已經十分備受矚目，2013年榮獲國家新創獎的學研新創獎、2016年獲選諾華創投基金(Novartis Venture Fund)全球導師計畫、2016、2019、2020年國家新創獎新藥研發、以及2017、2019年科技部的未來科技突破獎。在思捷優達成立後的隔年( 2020 年)，新型NMDA 受體調節劑-RS-D7 榮獲傑出生技獎的「年度產業創新獎」。
 
(報導/李林璦)