近(21)日，英國基因療法公司Freeline Therapeutics於《NEJM》期刊上，發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗，追蹤時間中位數27.2個月數據，數據顯示，參與早期試驗的10名血友病B型患者，其中9名持續產生FIX凝血蛋白，不需再定期注射替代療法。
 
這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗，招募10名重度或中重度血友病B型患者，依患者體重評估FLT180a四種劑量(3.84×10 ¹¹ vg、6.40×10 ¹¹ vg、8.32×10 ¹¹ vg 或 1.28×10 ¹²vg)的安全性和有效性。
 
追蹤時間中位數27.2個月(範圍從19.1至42.4個月)的數據顯示，所有患者的FIX凝血蛋白，都隨著劑量增高而增加，10名患者其中9名FIX凝血蛋白持續增加。
 
在最後一次追蹤中數據顯示，5名患者的FIX凝血蛋白表現量為正常範圍(51-78%)，3名患者FIX凝血蛋白表現量有所下降(23-43%)但仍高於先前，一名FLT180a高劑量患者，其FIX凝血蛋白表現量高過正常範圍(260%)。
 
在相關不良事件(AE)上，患者雖治療後耐受性良好，但最常見的AE為短暫性轉胺酶炎，不過患者都沒有退出研究。
 
B-AMAZE臨床試驗預計會評估患者FIX凝血蛋白長達15年的安全性和持久性追蹤，而除了 B-AMAZE臨床試驗外，目前Freeline也正在進行另一項名為B-LIEVE的1/2期試驗，以確定未來3期關鍵試驗的劑量。
 
資料來源：https://www.synconaltd.com/news-and-insights/news/new-england-journal-of-medicine-publishes-positive-long-term-data-on-freeline-s-gene-therapy-candidate-flt180a-for-people-with-hemophilia-b/
 
(編譯/彭梓涵)