近(25)日，美國BridgeBio Pharma宣佈，其開發的治療罕見神經損傷疾病—A型鉬輔酶缺乏症(MoCD type A)的市場首見藥物(first in class) Nulibry (foddenopterin)，經歐洲藥品局人用藥品委員會(CHMP)推薦，建議歐盟委員會(EC)藥物上市許可，最快今年晚些EC將做出批准決定。
 
Nulibry先前已在2021年取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為該罕見神經損傷疾病的首個療法。
 
在獲得美國FDA批准前，Nulibry已先獲得FDA優先審查、突破性療法認可、兒科罕見疾病療法資格，也獲得美國、歐洲孤兒藥資格認證。
 
Nulibry為一款靜脈注射藥物，其會透過置換Cyclic pyranopterin monophosphate(cPMP)，讓患者的鉬輔酶(MoCo)合成步驟能繼續進行，進而活化依賴鉬輔酶的相關酵素、清除大腦中的亞硫酸鹽。
 
A型鉬輔酶缺乏症致病原因是調控鉬輔酶合成的MOCS1、MOCS2或是GEPH基因損壞所致，目前多數患者為MOCS1基因缺陷型，在新生兒時期就會發病。
 
由於基因的缺陷，其會導致有毒的亞硫酸鹽聚集在大腦，造成嚴重且不可逆的神經損傷，在全球影響不到150名患者，患者平均存活時間為四年。
 
Nulibry目前則由安進(Amgen)負責美國的開發、製造和商業化，BridgeBio則和Sentynl負責歐洲的加速評估上市申請以及向以色列衛生部提交的藥證批准。
 
資料來源：https://www.labiotech.eu/trends-news/authorization-chmp-ema-eu-fda-us-brain-dysfunction-injection/

(編譯/彭梓涵)