三期臨床試驗成功率< 60%

新藥開發寶島 ! 台灣賭對多少?

撰文環球生技
日期2014-08-18
採訪 / 林明定、王柏豪、鄔麗·巴旺 資料研究 / 許敏 文 / 鄔麗·巴旺、王柏豪 攝影 / 林嘉慶

Nature Biotechnology 今年發表新藥臨床試驗成功率報告 ( 2014 V.32 P.40-51), 2003 〜 2011 年間,新藥三期臨床試驗成功率平均為 60.1%, 但總成功率僅有 10.4% !

美國波士頓 Tufts 大學藥物開發研究中心一份研究報告又指出, 蛋白質藥平均臨床試驗成功率為新分子化學藥物的 2 倍。 小公司主導的臨床試驗成功率比大藥廠的高出 30%。

2013 年台灣生技白皮書統計,台灣廠商自行 開發之新藥,國、內外進行臨床實驗的新藥高達 98 項,正處於臨床三期試驗之藥品共計 26 項。

2013 年,美國 FDA 核准上市的新藥全球卻只有 27 個,2012 年為 39 個。 台灣新藥開發公司前仆後繼,台灣真的是新藥開發寶島嗎? 高難度、高風險、高報酬的產業特性,資本市場又準備好多少?


從Genetech早期開發Activase(t-PA)新藥的故事談起…
1985年,FDA 核准了Genentech公司第一個蛋白質藥物rhGH(Protropin),rhGH以孤兒藥物上市,是一個生長激素,用於因內源性分泌不足而不能正 常生長兒童的長期治療,Protropin立即為Genentech帶進20億美金年營收,也奠定了Genetech的生技龍頭地位。(按: Protropin已於2004年停產)

Genentech 開發的第二個藥物,針對的是美國十大死因之一的急性心血管阻塞,是一個重組纖維蛋白溶酶激活物(t-PA)血栓溶解劑藥物(商品名為Activase)。

1987年6月的一個周末,FDA召開Activase新藥審查委員會議的同時,位於南舊金山的Genetech總部內,等不及的員工們甚至已經大開香檳 狂歡慶祝,Genetech上下信心滿滿,認為這個從人體細胞提煉、以生物技術開發,臨床數據也顯示療效的新藥沒有任何理由不會通過。

不料,FDA審查委員以Activase比起對照藥Urokinase (血栓溶素)三期臨床療效數據僅好上1%,「療效不顯著沒有意義」,雖然副作用明顯較低,但Activase製程困難度較高,藥價1劑約2000美金,是 Urokinase每劑不到2...