全球首例 罕病男孩移植80%基改皮膚獲新生

撰文記者 趙育麟
日期2017-11-09
幹細胞移植(圖片來源:RUB)

多虧了由德義科學家與醫師組成的國際醫療團隊,一名因為得了致命遺傳性疾病而失去大部分皮膚的7歲敘利亞男孩Hassan,接受了由自己細胞基因改造的皮膚,順利活了下來。這是全球第一例成功接受大規模基改皮膚的患者,新皮膚佔了全身的80%,相關研究已刊登於11月份的《Nature》。

2015年,Hassan因為全身佈滿損傷和水皰,而被送往德國波鴻魯爾大學(Ruhr University Bochum,RUB)附設的兒童醫院。他患有一種稱為接合型表皮溶解水皰症(junctional epidermolysis bullosa,JEB)的遺傳性疾病,皮膚極其脆弱,只要輕微的受傷或摩擦都會讓患者出現水皰,甚至連呼吸道和消化道等黏膜部位也會出現水皰。

這樣的疾病是由於基因突變,造成人體中基底膜主要的結構蛋白laminin-33缺失所引起,通常沒有患者能活過青春期。

面對病人渺茫的生存可能性,...