有救了!FDA批准首款MPS VII罕見病新藥!

撰文記者 林以璿
日期2017-11-16
圖片來源:網路

今(16)日,美國FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新藥Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症(MPS VII)。這是首款經美國FDA批准,治療兒童和成人MPS VII患者的創新療法。

MPS VII是一種極為罕見的遺傳病,全球影響了不到150名患者,而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異常,病情隨著年齡增長不斷加重。此外,患者還可能出現...