《新英格蘭醫學雜誌》頭條:血友病患者有望一次性終身治癒

撰文記者 趙育麟
日期2017-12-12
圖片來源:science

近日,《New England Journal of Medicine(新英格蘭醫學雜誌)》期刊以頭條形式發表了一篇基因治療領域的新成果。來自Spark Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)團隊開發的新療法成功治癒B型血友病患者,這項成果實現對血友病患者一次治療、終身有效的終極目標。

研究團隊開發的SPK-9001產品,在最新的臨床1/2期試驗中,10名B型血友病患者在接受攜帶有表達IX因子基因的病毒治療18個月後,患者肝臟組織平均生成凝血因子的水平達到正常人的34%。

其中,9名患者沒有再出現出血症狀,8名患者不再需要定期注射IX因子。這結果顯示,SPK-9001基因療法有望解決他們對於定期注射凝血因子的依...