FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市

撰文記者 林以璿
日期2017-12-20
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今(20)日,美國FDA宣布批准Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法,為基因治療治療罕見病開了先河。

Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療,遺傳性視網膜營養不良(hereditary retinal dystrophies)是一種遺傳病超過220種基因中任何一種突變都可能引起這種疾病。在美國,雙等位...