FDA否決BioMarin一次性A型血友病基因療法 股價大跌35%

即時撰文記者 彭梓涵
日期2020-08-20
FDA否決BioMarin一次性A型血友病基因療法 股價大跌35%。(圖片來源:網路)

美國時間19日,美國食品藥物管理局(FDA)表示,拒絕BioMarin Pharmaceutical治療嚴重A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec(簡稱valrox)的生物製劑許可申請(BLA)。消息一出,BioMarin股價下跌了35%,至76.42美元。

FDA在完整的回覆信指出,BioMarin至少還須再提供一年的數據研究,以確保該治療,能防止遺傳性A型血友病引起的出血。據路透社報導,BioMarin和華爾街都曾預期valrox會被加速批准,但該療法目前可能要到2022年下半才有機會獲得批准。

BioMarin表示,對此回覆感到驚訝與失望,因為該...