《BIO 2020》

FDA法規監管主任Jim Shehan:盼《21世紀醫療法案》2.0版納入新科技

即時撰文記者 李林璦
日期2020-06-09
BIO 2020大會盛大展開,首日以「新一代的孤兒藥獎勵措施」為題匯聚專家一同探討。(圖片來源:BIO影片截圖)
美國時間(8)日,BIO 2020大會盛大展開,第一天的線上數位論壇就專注於新冠肺炎、基因治療與孤兒藥等多面向議題。其中更以「新一代的孤兒藥獎勵措施」為題,匯聚了多位專家一同為目前美國國會考慮更新的《21世紀醫療法案》(21st Century Cures Act)提出建言,另外更邀請到專注於基因治療的公司Bluebird Bio執行長Nick Leschly為大家介紹創新基因治療的收費方式與現況。

FDA法規監管主任Jim Shehan

  • FDA法規監管主任Jim Shehan:盼新版《21世紀醫療法案》納入新科技

FDA的法規監管主任Jim Shehan針對孤兒藥的現況進行說明,1983年推出孤兒藥法案(Orphan Drug Act),規定在美國境內目標治療疾病罹病人數少於20萬人,即有機會獲得孤兒藥資格認定,自法案通過至2018年,FDA批准的數量逐步上升已有7400件被認定為孤兒藥,超過503款藥物,以及731種適應症。

近年來,被批准的藥物中有40-50%是孤兒藥,預測2020-2024年間,全球孤兒藥銷售額將增長13%,成為非孤兒藥的兩倍,並預估2024年全球孤兒藥的銷售額將高達2500億美金,且在2017年的一項研究中顯示,上市公司在獲得孤兒藥認定後,公司股價平均會上升3.36%。

Shehan 指出,FDA批准孤兒藥的原則,通常是在符合安全性、有效性以及對病人有益的基礎上,在2018年美國政府責任署(Government Accountability Office, GAO)針對FDA孤兒藥計畫所提出的報告中,GOA認為FDA並沒有確認孤兒藥的適應症在美國的患者是否在20萬人以下,同時指出對於高藥價感到擔憂,此外,在2017年時,FDA將孤兒藥的稅收抵減(Orphan Drug Tax Credit, ODTC)從50%減少至25%,也引起各大藥廠議論。

事實上,至今仍有95%的罕見疾病沒有療法,然而現今科技發展飛速,許多改變正在發生,數位醫療、真實世界數據(RWE)等均有望能有所助益,隨著...