Alnylam罕見肝病RNAi療法三期臨床積極 有望年底取得第三支RNAi藥證

即時撰文記者 彭梓涵
日期2020-06-08
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(圖片來源:網路)

美國時間(7)日,Alnylam發布治療罕見疾病「原發型高草酸鹽尿症」(primary hyperoxaluria type 1, PH1)的RNAi藥物lumasiran,臨床三期試驗關鍵數據,顯示接受RNAi治療組別的患者其草酸鹽表現,比安慰劑組下降53.5%,此數據結果積極,有望使Alnylam獲得第三次FDA批准。

該藥物先前已獲美國食品與藥物管理局(FDA)頒發罕見兒科疾病和突破性療法、以及歐洲藥品管理局(EMA)的優先審查資格(PRIME),5月26日也再獲得FDA優先審查,並根據《處方藥使用者費用法案》(PDUFA)將日期定為2020年12月3日。...