張鋒創建Editas Medicine公司獲FDA批准基因編輯臨床試驗

撰文記者 李林璦
日期2018-12-03
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張鋒創建Editas Medicine公司獲FDA批准基因編輯臨床試驗 (圖片來源:網路)

日前(30),CRISPR領域的指標性人物張鋒所創建的Editas Medicine公司宣佈其EDIT-101已獲美國FDA批准IND申請,是用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10)的CRISPR基因編輯藥物,有望成為全球第一款在人體內使用的CRISPR療法,並獲合作夥伴Allergan達2500萬美元的里程碑金。

萊伯氏先天性黑蒙症(LCA)是一種由18種以上不同基因突變引起的遺傳性視網膜退化,特徵是出生時就有嚴重視覺喪失,多為先天性且家族性遺傳。約有20-30 % LCA患者的疾病模式為LCA10,為一種由CEP290基因突變引起的單基因疾病。 ...