史上最貴治療 諾華SMA罕病基因療法再獲優先審查

撰文記者 彭梓涵
日期2018-12-06
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史上最貴治療 諾華SMA罕病基因療法再獲優先審查 。(圖片來源:網路)

諾華(Novartis)日前宣布美國食品藥物管理局(FDA)已經接受生物製劑AVXS-101(正式名稱ZOLGENSMA ®)用於一次性基因替代治療脊髓性肌萎縮症(SMA)1型的優先審查,先前此藥已獲得突破性治療、孤兒藥稱號,預計將於2019年5月採取監管措施。

目前,Biogen開發的 Spinraza是 幾個國家唯一批准治療SMA的方法,包括 美國,歐盟,澳大利亞,巴西,日本,瑞士,韓國,加拿大和智利。Spinraza目前通過注射進入腦脊液,到達主要受SMA影響的中樞神經系統,它增加了 SMN2 基因產生全長SMN蛋白的能力,恢復其水平和功能。

回顧SMA的發展,1891年首度由Werdnig報導,他認為肌肉無力症嚴重的程度會因人而異,經過一個世紀的發展,科學家將SMA分為三種類型,制定了標準的治療流程;1995年SMN基因也被確定是SMA的致病基因,在過去的20年越來越多的臨床治療方法被開發,也讓醫界激起了對治療SMA的信心。

然而有成功,也有失敗的例子,今年6月羅氏(Roche)以1.2億歐元收購了Trophos的藥物,...