(7)日美國食品藥物管理局（FDA）核准Ruzurgi (amifampridine)用於治療兒童罕見疾病「藍伯-伊頓肌無力症」（Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS）的新藥上市申請，被視為是一項喜訊。此消息公布後，造成另一間生產具有相同有效成分藥物的製藥公司Catalyst股價大跌將近四成，引發美國股市的熱議。

雖然這次是Ruzurgi首次獲FDA准以用於兒童LEMS的新藥，但生產Ruzurgi的Jacobus Pharmaceutical公司在數年前就已經在美國的恩慈療法專案（Compassionate use program）支持下，將Ruzurgi持續免費提供給數百名罹患此罕見疾病的成年患者。

直到Jacobus的競爭對手Catalyst Pharmaceuticals早先一步，將其具有相同有效成分的新藥Firdapse申請用於成人患者的臨床試驗許可，並獲得孤兒藥資格、得以獨佔市場7年，Jacobus也因此無法再提供Ruzurgi給成年LEMS患者。然而由於Firdapse的批發價過高，使得Catalyst製藥公司招致了許多批評。

FDA核准Ruzurgi用於兒童LEMS患...