病友團體訴求、三大公學協會立場、產業觀點

再生醫療是神藥 還是潘朵拉的盒子?

撰文編採中心
日期2020-08-31
台灣癌症免疫細胞協會王紀葳秘書長(左),於5月公聽會中表示,政府應該協助醫院和民眾制定更加合理、且可負擔的價格規範。台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟(右)在5月的公聽會中點出,患者雖然投入大筆金錢,但如果病情沒有因此改善,其實很難釐清是因為病情本身,還是治療導致的風險。(攝影/吳培安)

臺灣站在再生醫療立法當口,病友與其家屬、專業團體、生技業者無不引頸企盼盡速立法通過,讓有需要的人能盡快獲得治療。然而,有關新興療法安全性與有效性的質疑,以及高昂費用的收費模式,仍然成為各界最為關切的隱憂。本刊也透過不同面向的視角,讓民間各界在這個關鍵時刻下,表述對再生醫療立法的期許。

撰文/環球生技編採中心


根據再生醫療聯盟(Alliance for Regenerative Medicine, ARM) 2019年統計,全球進行中的再生醫療臨床試驗,共計有1,066項,目前已經有94項進入三期階段。若以類別區分,其中以基因治療佔了超過75%,細胞治療約20%,組織工程約4%。

美國、歐盟、韓國、日本等再生醫療發展國,也在各自建構的法規框架下,各自批准了數項再生醫療產品上市許可;開發較成熟之產品,像是由諾華(Novartis)推出的全球首個血癌CAR-T療法Kymriah、脊髓性肌肉萎縮症基因療法Zolgensma,也早早進軍國際市場,在多個國家獲批上市。(參見表三)

在臺灣,依財團法人醫藥品查驗中心(CDE)的統計,從2010年至今年6月,食品藥物管理署(TFDA)共核准了68項細胞治療臨床試驗、15項基因治療臨床試驗。

迄今,目前臺灣還沒有任何獲得TFDA核發藥證的再生醫療產品。目前看起來最有希望拿下首項臺灣再生醫療藥證的,是由國外申請上市的Zolgensma,目前CDE已經完成技術審查,正等待TFDA的審查法規到位。

無論最後通過的是《再生醫療製品管理法》或《再生醫療製劑條例》,都將為醫療院所的營運、生醫產業的發展帶來變革,影響的不只是患者、醫護人員,全民都可能成為利害關係人。

對於再生醫療立法,病友團體、相關業者、再生醫療領域研究者,都有相同的企盼,卻也懷有不同的隱憂和訴求。

本刊也在以下篇幅中,透過不同面向的視角,呈現在這個關鍵時刻下,民間各界對再生醫療立法的期許。

⊕ 病友團體訴求

臺灣癌症免疫細胞協會、臺灣癌症基金會、癌症希望基金會等病友團體代表,在邱議瑩、劉建國、吳玉琴立委與台灣醫界聯盟基金會於5月12日共同主辦的立法院公聽會中,表達他們在《特管法》中看見的困難,以及癌症病友實際上遇到的困境。

政府應認真面對費用高昂、非法業者橫行問題

臺灣癌症免疫細胞協會秘書長王紀葳表示,當初《特管法》上路時,他們十分感動、也寄予厚望,但在歷經近兩年來各大醫院陸續推出的計畫方案和收費金額後,卻一再感到遺憾和失望。

理事長紀君霖也在書面聲明中直指,各大醫院的治療方案是否有效還沒有定論,但高昂的費用已經被民眾認為是有錢人的救命方案,因此,要求政府應該協助醫院和民眾制定更加合理、且可負擔的價格規範。

此外,她也籲請衛福部像對抗新冠肺炎(COVID-19)那樣雷厲風行,立刻處理非法私下治療的診所、生技公司,嚴懲非法醫療行為,認真面對病友的舉發,解決坊間業者品質良莠不齊、收費方案不一的問題。

她疾呼,「病人和家屬是求救無門,才請政府出面給予合法正規的醫療機會,並不是隨便搪塞給我們任何東西都可以接受,這樣的施捨很抱歉我們要不起,我們也不想要、更不需要,要做請真正做好!」

籲引入商業保險減輕負擔 法規區分預防與治療

癌症希望基金會藉發言稿指出,他們認為,治療的有效性及安全性是癌友的最首要考量,若未能確保治療的療效及安全,不宜貿然讓癌友自費使用。此外,政府也應該政府應審慎思考,引進商業保險來補足健保給付的缺口,以減輕癌友自費壓力。

台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟,在公聽會中提出有關費用、不良事件的救濟補償措施、捐贈者合適性的風險、不良反應的長期潛在風險如何保障的擔憂,希望在產業發展之餘,也兼顧病人的權益保障。

「在面臨生命與時間賽跑的壓力下,患者投入大筆金錢,但若病情沒有因此改善,也很難釐清是因為病情還是治療導致的風險,這樣資訊是不對等的!而且,再生醫療對病人和家屬來講,其實也很深奧難懂。」蔡麗娟說。

蔡麗娟也針對某些...