Retrophin 5億美元收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥

撰文記者 巫芝岳
日期2020-10-26
Retrophin 5億美元收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥(圖片來源:網路)

編譯/巫芝岳

美國時間23日,加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布,將以9千萬美元的現金收購Orphan Technologies,主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinuria)新藥OT-58。OT-58也有望成為第一款直接治療這項罕見疾病的藥物。

據目前預測OT-58在美國與歐洲的銷售量,未來將帶來4.27億美元的里程碑金,Retrophin也將再支付Orphan未來淨銷售額約5%的權利金(tiered royalties)給Orphan。

OT-58目前已獲美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥與快速通道資格(Fast Track Designation),該藥物為一種新型的酵素替代療法(enzyme replacement therap...