眼科基因療法新發現: 一眼接受治療、雙眼視力同時改善?!

撰文記者 吳培安
日期2020-12-17
(圖片來源:網路)
編譯 / 吳培安

近(10)日,由英國劍橋大學、美國匹茲堡大學組成的研究團隊,於執行萊伯氏先天性黑矇(LHON)的臨床三期試驗中發現,患者雖然只有一隻眼睛接受基因治療,雙眼卻都出現視力改善。這項新發現發表在《Science Translational Medicine》中。

LHON主要起因於粒線體基因MT-ND4突變的遺傳性失明,目前能夠治療的方式相當稀少。其作用在視網膜中的神經節細胞(retinal ganglion cells),造成視神經退化、進而導致雙眼視力快速惡化,在短短幾周內即惡化到法定失明(legally blind),盛行率約為三萬分之一,且大多是20、30幾歲的男性。

此臨床試驗中所使用的基因療法rAAV2/2-ND4,以不會複製的重組腺相關病毒(AAV)做為載體,其攜...