美國時間10日，Vertex宣布其子公司Semma開發的異體幹細胞療法VX-880，已取得FDA快速通道資格(Fast Track Designation)、將啟動臨床1/2期試驗，治療嚴重低血糖或是低血糖意識受損(impaired hypoglycemic awareness)的第一型糖尿病患者。
 
這項臨床1/2期試驗為單臂(single-arm)、開放標籤試驗，目標是評估VX-880不同劑量的安全性、有效性，預計將招募17名受試者。首批選定的臨床試驗地點為邁阿密大學醫療體系(University of Miami Health System)、賓州大學(University of Pennsylvania)、麻省總醫院(Massachusetts General Hospital)。
 
受試者將輸注由捐贈者幹細胞衍生而來、已完全分化(fully differentiated)且具功能性的胰島細胞，並給予降低免疫排斥反應的免疫抑制療法。不過，Vertex也正在研發能夠讓接受幹細胞療法的患者，免於終生接受免疫抑制伴隨治療的裝置。
 
VX-880 (原名STx-02)是一種尚在研究階段的異體人類幹細胞衍生胰島細胞療法，其利用捐贈者提供的幹細胞，將其完全分化成具功能的胰島細胞，輸注到患者體內，以回復患者調節血糖濃度的功能。
 
不過，在第一型糖尿病的細胞治療上，Vertex的腳步已經落後另一家公司Viacyte，其已經進入臨床二期試驗，並使用口袋型的膜狀裝置，將幹細胞放入患者體內，不過患者仍需要接受免疫抑制伴隨治療。
 
Vertex在2019年9月，以9.5億美元收購以第1型糖尿病幹細胞療法聞名的Semma Therapeutics，擴展其在幹細胞治療的影響力。Semma是由哈佛大學幹細胞研究所的Douglas Melton教授於2014年創立，致力於開發以幹細胞分化成生產胰島素的β細胞，來治療第一型糖尿病患者。
 
Vertex以開發出多種獲批的囊狀纖維化(cystic fibrosis)的基因療法，為患者帶來根治性療法希望著稱，但去年10月，在遺傳疾病α1-抗胰蛋白酶缺乏症(α1 antitrypsin deficiency, AATD)的臨床試驗卻因肝臟安全疑慮而告停，現正開發第二種AATD的候選療法。
 
除了基因療法，Vertex也正投入基因編輯療法研發，其在2019年6月以4.2億美元收購基因編輯療法公司Exonics，2020年9月又和mRNA藥物/疫苗開發公司Moderna，簽署了4.5億美元合作。
 
參考資料：
https://www.biopharmadive.com/news/vertex-semma-human-testing-diabetes-cell-therapy/596466/
 
(編譯 / 吳培安)