【台灣罕見疾病藥品專題—罕病幹細胞療法】

仲恩何智元:罕病藥研發不易 仰賴政府帶頭建立連貫補助配套

撰文記者 吳培安
日期2021-03-19
仲恩生醫何智元協理表示,罕病藥物開發需要多方面的整體配套措施來支持,尤其是政府立法訂定大方向、確立原則。(圖片/本刊資料庫中心)
仲恩生醫成立於2007年,致力於將脂肪間質幹細胞(mesenchymal stem cells, MSC),投入罕見疾病療法開發。目前開發進度最快的神經退化性疾病──脊髓小腦萎縮症(PolyQ SCA),會損害患者的小腦細胞,導致肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀,嚴重影響患者生活,最終易引發併發症導致死亡。
 
這項幹細胞療法已經在美國、日本取得孤兒藥資格認定(ODD),並於臺、美、日三地進行臨床二期試驗。此療法也先後在2016年、2020年,授權日本ReproCELL、韓國SCM Lifescience公司,合作開發與商化。 
 
罕見疾病由於人數稀少,對於疾病科學知識的累積相對不易,臨床試驗收案也將面臨時間拉長、費用增加的挑戰。因此,開發罕見藥物,將有賴於多方的共同合作支持,包括:明確的研發費用補助機制、主管機關在臨床試驗發展及查驗登記過程中的合作及輔導機制,以及後續市場的給付及保護機制等。
 
仲恩生醫協理何智元指出,藥物的開發時程長,市場相對較小,若無足夠的支持與誘因,難以讓生技與製藥公司投入資源開發罕病藥物。因此,需要多方面的整體配套措施來支持,尤其是政府立法訂定大方向、確立原則,是非常重要的第一步。
 
以美國、歐洲及日本有孤兒藥資格機制為例,罕病藥物從企業研發開始,就有相關臨床試驗研發費用的輔助,最高可達50%。此外,對於取得孤兒藥資格的試驗藥品,也設計了多項與主管機關早期討論及輔導完成臨床發展的機制,以加速罕見藥物的發展。
 
「如果在研發階段、臨床發展階段及市場階段能有連貫的補助機制,將更有利於罕見藥物的開發。相較之下,目前國內法規立法的方向、企業研發補助的機制較為模糊,是依『罕見疾病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法』,以獎金申請的方式,難以有實質支持持續研發的效果。」何智元說。
 
他也指出,目前政府對罕病的補助,很大部分是補助臨床使用的上市藥物,而目前這些藥物仍由國外藥廠寡占,「如果大部分的費用都運用於進口藥物,將難以長期建立臺灣自有的罕病藥物開發的價值鏈。」

 
因此,何智元建議,政府可依照已訂立的大方向、以及對罕病重視的原則,做跨部會的整合與研擬行動方案,使這些原則能落實在執行與作業層面。
 
例如,從科技部的研發經費開始,就提供特定補助給予罕病相關研究;經濟部針對罕病藥物開發的生技公司與藥廠,給予較高比例的研發及臨床試驗補助;國發基金與國發轉投資的創投公司,針對罕病藥物開發的生技公司與藥廠給予較高金額的投資與占股比等。
 
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