2021/03/30《國際生技醫藥新聞集錦》

Orphazyme罕病臨床2/3期失敗 股價暴跌31%;3D列印結合脂肪幹細胞 加速燒傷傷口癒合

撰文環球生技
日期2021-03-30
(圖片來源:pixabay)
《臺灣》太景與浙藥簽訂中國轉讓合約 總金額高達14.3億臺幣

今(30)日,新藥研發公司太景*-KY(4157)公告,子公司太景生物科技與太景醫藥研發(北京)有限公司,與中國合作夥伴浙江醫藥簽訂抗生素奈諾沙星於中國大陸地區之轉讓合約,合約總金額為4,500~5,000萬美元(約新台幣12.9億~14.3億元),價金及里程碑分階段於2021~2022年支付。

《丹麥》Orphazyme罕病臨床2/3期失敗 股價暴跌31%
 
昨(29)日,開發罕病藥物的丹麥公司Orphazyme宣佈,其治療包涵體肌炎(inclusion body myositis, IBM)孤兒藥Arimoclomal的臨床2/3期試驗未能達到其主要終點和次要終點。消息一傳出,公司股價下跌了31%。
 
孤兒藥Arimoclomal是被設計用來增加熱休克蛋白(heat shock protein, HSP)的產生,HSP可清除錯誤折疊的蛋白並改善溶小體(lysosome)的功能。該臨床試驗在北美和歐洲的12個試點對150名IBM患者進行測試,主要臨床終點以包涵體肌炎功能評量表(IBMFRS)來衡量其對疾病進展的療效。
 
《伊朗》3D列印結合脂肪幹細胞 加速燒傷傷口癒合
 
近日,伊朗大不里士醫學大學(Tabriz University of Medical Sciences)研究利用三維生物列印(3D Bioprinter)合成凝膠支架,其接上分離出的脂肪幹細胞(Adipose‐derived stem cells, ADSCs),在燒傷大鼠動物模型中,證實可加速傷口收縮和癒合,未來可作為皮膚再生醫學的材料之一。
 
《加拿大》憂血栓風險 加拿大暫停55歲以下民眾接種AZ新冠疫苗
 
美國時間30日,加拿大國家免疫諮詢委員會(National Advisory Committee on Immunization, NACI)提出指南,因擔心阿斯特捷利康(AZ)/牛津新冠疫苗會出現疫苗誘發血栓性免疫血小板減少症(VIPIT),暫停55歲以下的民眾接種該疫苗。
 
《美國》基因療法新創Gyroscope完成1.48億美元C輪募資 鎖定眼部疾病
 
美國時間26日,專注於乾性老年性黃斑部病變(Dry AMD)的基因療法公司Gyroscope Therapeutics, 宣布完成1.48億美元的C輪募資,該資金將用於推進其研究性基因療法GT005的臨床開發,目前其正在評估,該療法GT005用於治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮(geographic atrophy,GA)。
 
《美國》《Cell》子刊:美研發創新3D視網膜模型 解謎黃斑部病變、助療法開發
 
美國時間29日,美國羅徹斯特大學(University of Rochester)的研究團隊,首創一種更為完整的老年性黃斑部病變(AMD)的人類視網膜模型,其結合了患者幹細胞衍生的視網膜色素上皮(RPE)、脈絡膜血管層(choriocapillaris)及水凝膠基質,有利於解開黃斑部病變背後的成因,或用於藥物開發、功效測試。這份研究發表在《Cell Stem Cell》。
 
《美國》Zolgensma銷售下降 諾華將關閉科羅拉多州基因療法工廠
 
近(25)日,諾華(Novartis)宣布位於美國科羅拉多州的基因療法工廠,將於7月9日關閉,可能裁撤其400名員工。該工廠主要生產Zolgensma,用於治療脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)。諾華公司數據顯示,Zolgensma銷售額從2020年第三季的2.91億美元,下降至第四季的2.54億美元。