美國時間12日，俄亥俄州立大學(OSU)團隊開發出一種新型的標靶基因療法，能夠治療患有遺傳和神經退化疾​​病的兒童。該研究針對L-胺基酸脫羧酵酶(AADC)缺乏症的兒童，具有嚴重的身體和發育障礙。研究已刊登於《Nature Communications》。
 
該研究使用病毒載體，使其為基因標靶輸送到7位4到9歲兒童的中腦。在手術治療過程，病毒為良性且具特定DNA編碼，能準確注射至精確的大腦區域。另外，醫師將使用核磁共振(MRI)技術監控病毒傳輸過程。
 
結果顯示，新型標靶基因療法明顯改善症狀、運動能力和生活水準。研究團隊也發現，首要改善的症狀為眼球震顫(oculogyric crises)，是與AADC相關的癲癇病症。
 
目前該研究正進行臨床試驗，旨在其他神經疾病病患測試手術過程及療效。研究共同作者Krystof Bankiewicz博士表示，在未來可能改變ADCC缺乏症的治療方法。而研究團隊也認為，這種基因療法可用於其他遺傳和神經退化疾​​病，例如帕金森氏症或阿茲海默症。
 
參考資料:
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/158534/new-targeted-gene-therapy-could-reverse-neurological-diseases/

(編譯/實習記者 蕭宇軒)