《JAMA》子刊:真實世界研究顯示 已獲批ALS藥物edaravone無改善疾病

撰文記者 劉馨香
日期2022-01-18
《JAMA》子刊:真實世界研究顯示 已獲批ALS藥物edaravone無改善疾病
近(10)日,一項真實世界研究,長期追蹤漸凍症(ALS)輔助治療藥物edaravone的安全性與有效性,結果顯示edaravone耐受性良好,然而,並不能減緩ALS疾病惡化。研究刊登於《JAMA Nurology》。

研究顯示,194名接受標準治療藥物riluzole搭配edaravone的患者,以ALS功能評分量表(ALSFRS-R)衡量的疾病惡化率是每月-0.91分,而130名接受標準治療的患者,則是每月-0.85分,兩組之間的差異沒有達到統計學意義。

此研究的次要指標結果也類似,疾病惡化率在治療前和在治療期間,沒有差別。此外,關於存活率和無使用呼吸器時間,edaravone組和標準治療組之間也沒有顯著差異。

有接受edaravone的患者,約有16%的人觀察到可能與治療相關的不良事件,最常見的不良事件是過敏反應、起立性調節障礙(orthostatic dysregulation)和疲勞。

由日本田邊三菱製藥公司(Mitsubishi Tanabe Pharma)所開發的Edaravone(商品名:Radicava),最初在日本銷售,用於治療急性缺血性中風,後來擴展至用於ALS。

Edaravone為一種抗氧化藥物,藉由減緩細胞受到的氧化壓力,來抑制神經元死亡。該藥以靜脈注射方式給藥,在2017年獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准治療ALS。不過,該藥物的療效證據,僅限於一項日本早期ALS患者的臨床試驗「MCI186-ALS19」,edaravone在一群經嚴格挑選的受試者亞組中展現短期的效益。

在此研究中,即使以「 MCI186-ALS19」研究中的亞組條件區分受試者,符合和不符合條件的兩組受試者之間,edaravone的療效仍然沒有顯著差異。

本研究的第一作者、德國烏爾姆大學(Ulm University)助理醫生Simon Witzel表示,主要根據ALSFRS-R分數下降的短期研究(例如僅6個月),最終可能拋出的問題,超過它們給出的答案。他補充說,ALSFRS-R評分方式,在長期試驗中變得不那麼卓越,是已知的弱點。

在論文隨附的社論中,美國埃默里大學(Emory University)的醫學博士Jonathan D. Glass和Christina N. Fournier指出,FDA在2017年批准edaravone,讓從事ALS科學與臨床研究的許多人感到意外,但被患者視為減緩疾病的新希望。這一項新研究為ALS的臨床試驗添加一筆不幸的紀錄,顯示了小型臨床試驗中令人振奮的結果,無法在更大、更有力量的試驗中重現。

而就在上週(12日),田邊三菱製藥美國公司(MTPA)宣布,美國FDA接受優先審查edaravone的口服製劑用於治療ALS。

參考資料:https://www.medscape.com/viewarticle/966717
 
(編譯/劉馨香)