「台杉青年創業學院-生醫新藥投資實務課程」

罕病藥前景好、競爭激烈!許中強:做好市場研究、謹慎評估患者規模

撰文記者 吳培安
日期2022-05-22
生脈生技董事長暨執行長許中強。(圖/本刊資料中心)
昨(21)日,由台杉投資(Taiwania Capital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強,為有意開發或正在投入罕見疾病(rare disease)、孤兒藥(orphan drug)投資的藥廠解析前景與挑戰。
 
許中強曾在美國藥廠亞培服務15年,於1995年創立益邦製藥,聚焦學名藥及中樞神經新藥研發;2009年成功在美國那斯達克(Nasdaq)上市,因而成為華人新藥研發的指標性人物,現在擔任生脈生技董事長與執行長,與跨國藥廠安進(Amgen)合作,投入CSF1R標靶抗體藥物的開發。
 
許中強指出,孤兒藥市場成長的速度是非孤兒藥的兩倍,2021-2026年的年均複合成長率(CAGR)預計為26%,且2021年FDA的批准有超過一半都是孤兒藥。預估到了2026年,孤兒藥將會佔全球處方藥銷售額的20%,同時在全球藥物發展中產品線價值中佔比約1/3。
 
然而,雖然前景看俏,但孤兒藥市場的競爭相當激烈。許中強比喻,如今大多數的「孤兒」都已經被「領養」,除了大藥廠加入戰局,同一個罕見疾病可能甚至同時面臨4、5個競爭對手。
 
不過,雖然2026年的10個最佳銷售孤兒藥中,就有9個是大藥廠掌握,但許中強仍表示,這10個藥中就有6個是從小公司買來的,大公司不見得會自己研發,小公司若是研究做得很好,也有機會被大藥廠買走。
 
另一方面,大藥廠近年在孤兒藥的收購上越來越謹慎;此外,FDA和歐盟為了鼓勵開發商往超罕病(ultra-rare disease)開發,正在討論調整法規,減少孤兒藥的利益,像是稅收抵免(tax credit)、優先審查憑證等優勢未來可能都會越來越少,這也會大大影響小藥廠的發展,因此開發必須非常謹慎。
 

生脈生技董事長暨執行長許中強以視訊方式演講,為現場學員解答疑問。(攝影/吳培安)
 
此外,孤兒藥開發也面臨是否合乎經濟原則的挑戰。除了開發成本的上升、對前景預估的準確度、患者族群規模的掌握,醫療保險業等第三方付費者(third-party payers)對藥價的持續施壓,也對開發商形成了壓力。
 
許中強也強調,若廠商有意投入孤兒藥開發,市場研究(market research)要越早做越好。必須注意的是,市場調查常使用的IMS Health統計數據是來自藥廠和藥局,但對罕病或超罕病的市場估計很容易失準,甚至可能在後續造成龐大損失。
 
為此,許中強的策略是透過Guidepoint系統網絡,找到執業中、仍在開處方的醫師安排訪談,另一方面也向以臨床研究為主的意見領袖(KOL)醫師調查,雖然這樣的方法很辛苦,但是能夠更確保市場研究的完整性。
 
最後,許中強表示,孤兒藥的收入主要是來自於價格,而不是銷售的數量。因此若是價格一下跌,廠商就會面臨危機。
 
(報導 / 吳培安)