喜憂參半! 輝瑞甫收購 Biohaven鼻噴偏頭痛藥FDA送件、罕病試驗未達標

日期2022-05-24
喜憂參半! 輝瑞甫收購 Biohaven鼻噴偏頭痛藥FDA送件、罕病試驗未達標 (圖片來源:網路)

輝瑞(Pfizer)剛在5月10日宣布,以116億美元收購神經學藥物公司Biohaven Pharmaceuticals後,美國時間23日,Biohaven宣布其鼻噴偏頭痛藥物zavegepant,已正式提交美國食品藥物管理局(FDA)藥證申請。不過,該公司另一項罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(spinocerebellar ataxia)的臨床試驗,則在同日宣布結果未能達標。

Zavegepant為首款鼻噴劑型的小分子降鈣素相關基因胜肽(CGRP)受體拮抗劑,也是Biohaven所研發的第三代高選擇性的小分子CGRP受體拮抗劑。據外媒報導,FDA可望在2023年3月前,決定是否批准藥物。

根據兩項隨機、雙盲、具安慰劑對照的臨床三期試驗,患者使用zavegepant治療兩小時後,用藥組無疼痛的比例為24%、安慰劑組為15% (p<0.0001);而無噁心、畏光等惱人症狀的比例,用藥組為40%、安慰劑組為31% (p=0.0012)。

試驗分析顯示,在共15項主要與次要評估指標上,用藥組顯著優於安慰劑組。

此外,患者接受鼻噴給藥後,最早在15分鐘內就能緩解疼痛、30分鐘時即能恢復正常活動功能(p<0.006),且療效可持續長達48小時。

2020年3月,Biohaven的口溶錠(ODT)偏頭痛藥物Nurtec ODT (rimegepant)獲得FDA批准,成為該公司首款取得美國藥證的產品,2021年,該藥物為公司進帳4.625億美元的銷售額;今年4月,rimegepant再以產品名Vydura取得歐盟批准。

而輝瑞除了在2021年底,已買下rimegepant在美國以外的商業化權利外,5月10日更宣布以116億美元現金收購該公司。

不過,相較於偏頭痛產品線的成功,Biohaven同日也公布了其針對罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(又稱脊髓小腦失調症)的一項臨床試驗,結果未能達標。

該項納入213名患者、具安慰劑對照的試驗,主要試驗終點為病人48週內,患者共濟失調(ataxia)的評估指標「SARA評分」;試驗顯示,患者治療前為平均分數為4.9,治療後,用藥組和安慰劑組的分數分別為5.1和5.2,未達到統計學意義。 

Biohaven強調,該藥物或許在特定基因型患者上,可有更大的益處,且藥物目前安全性和耐受性良好。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/clinical-data/biohaven-flunks-first-test-selling-nurtec-company-may-yet-take-data-regulators

(編譯/巫芝岳)