近(1)日，美國食品藥物管理局(FDA)公告，已撤回對TG Therapeutics淋巴癌藥物Ukoniq (umbralisib)的批准，原因是藥物具安全性疑慮，使用該藥可能增加患者死亡風險。TG股價因此應聲大跌，單日跌幅超過11%。

這項決議是基於今年2月時，FDA對該藥物的安全性調查，數據顯示服藥患者死亡風險可能增加、確定其風險大於益處。FDA撤銷藥證的同時，TG也表示其願意讓該藥從市場退出。

2021年初，Ukoniq得到FDA的加速批准，取得兩項淋巴癌適應症，分別為治療至少接受過一種抗CD20療法的復發或難治邊緣區型淋巴瘤(MZL)，以及至少接受過三種療法的濾泡性淋巴瘤(FL)成人患者。

Ukoniq為一款第二代PI3Kδ抑制劑，而PI3K抑制劑早已是FDA認為有安全性隱憂的一類藥物。

今年3月，FDA的腫瘤藥物諮詢委員會才剛召開會議，針對該類藥物安全性進行討論，並以壓倒性的多數決，建議未來該類藥物的臨床研究，不能僅以單臂臨床試驗(single-arm trial)方式進行。

由於Ukoniq針對慢性淋巴性白血病(CLL)的臨床試驗UNITY-CLL中，嚴重不良事件發生頻率不斷增加，因而引發FDA擔憂。該研究主要目的，為探討Ukoniq與CD20單株抗體聯合使用。

FDA表示，由於CLL、MZL、FL三種癌症有許多相似處，因此即使後兩者適應症已獲批准，仍建議重新評估安全風險。

而該調查結果顯示，與對照組相比，接受Ukoniq和單株抗體聯合治療的患者，死亡風險可能增加、用藥不良事件更為嚴重。

TG最近在藥物審查上屢屢碰壁，除了本次被撤銷藥證外，5月31日也接獲FDA通知，將延遲其多發性硬化症(MS)的生物製劑許可(BLA)批准；FDA要求藥廠提供更多臨床試驗數據，並將處方藥用戶費用法案(PDUFA)審查日期延長三個月，今年12月28日才會做出審查決議。

參考資料：https://www.biospace.com/article/fda-pulls-approval-for-tg-therapeutics-cancer-drug/

(編譯/巫芝岳)