真實世界證據能否取代傳統臨床試驗?專家:RWE更重視效益而非確效

日期2022-07-08
上排由左至右:國衛院蕭金福研究員、國衛院楊奕馨研究員、醫藥品查驗中心王亞蕾小組長;下排由左至右:醫藥品查驗中心蔡貴鳳小組長、資策會科法所蔡鐙墴博士、藥技中心呂孟軒助理研究員。(圖/醫界聯盟提供,環球生技月刊製圖)
 
今(8)日,台灣醫界聯盟基金會舉辦「創新生醫臨床試驗進階研習班」,邀請來自國衛院、醫藥品查驗中心、資策會及藥技中心的專家代表,針對臨床試驗新趨勢「真實世界證據(RWE)的臨床試驗應用」進行授課,以使我國臨床試驗從業人員掌握臨床試驗最新趨勢與概念。
 
新冠疫情期間,將健保紀錄、疾病登記、甚至是穿戴式裝置數據等真實世界數據(RWD),或是將RWD經適當方式分析產出的RWE,應用在醫藥品的研發、風險監測、確效評估等過程的效益備受矚目。例如,輝瑞(Pfizer)與莫德納(Moderna)研發的新冠肺炎(COVID-19)疫苗,均在上市後透過RWD來推估其安全性,以及對於病毒變異株之保護力。
 
然而,應用RWE的臨床試驗所得結果,究竟能否與被視為黃金標準的隨機對照試驗(RCT)相比?國衛院蕭金福研究員提醒,傳統臨床試驗RCT與應用RWE是兩種不同的研究取向,RCT更著重於確效(efficacy),而RWE則重視效益(effectiveness)。
 
蕭金福認為,以目前的研究而言,RCT仍然難以被取代,RWE雖然有許多潛力,但是差異性(discrepancy)與干擾因子(confounding)的控制,仍是目前最大挑戰。
 
國衛院楊奕馨研究員指出,應用的重點在於「RWD是否有足夠的品質來產生有效的科學證據」,RWE必須建立在透明化的資料處理及分析過程;針對干擾因子(confounding)的挑戰,她建議可以透過如配對(Matching)、加權(Weighting)等統計工具加以應對,但分析方法必須與時俱進。
 
醫藥品查驗中心王亞蕾小組長亦強調,數據適用性(fit for use)、研究執行合規性、研究設計適切性都會影響RWE的強度。業界期待透過RWD與RWE作為單臂臨床試驗的外部對照組,但最重要的是:使用的資料是否有可比性?
 
醫藥品查驗中心蔡貴鳳小組長,則以審查者的角度,提供應用RWE執行良好的試驗的七項建議,從研究計畫與統計計畫的設計、分析方法的種類、RWD數據蒐集與品質的重點,到試驗監測與安全性通報等,皆有應依循的原則。
 
資策會科法所蔡鐙墴博士,以臺灣蒐集再生醫療RWD為例,建議可依循個資規範及參考美國FDA生物製劑申請指引,來規劃RWD之研究、來源、蒐集、處理與利用。
 
台灣醫界聯盟基金會林世嘉執行長指出,2020年起我國跟隨歐美日本等先進國家的腳步,發表了利用RWD/RWE研發醫藥品研發與設計研究的指引,而衛福部食藥署(TFDA)也在今年4月25日,發表了「真實世界數據與證據輔助醫療器材決策管理參考文件」,讓我國於研究設計、臨床試驗、藥品與醫材議題,均已有相應的RWD初步指引,可期待未來更完整的治理架構並促進產業發展。