劉如謙新創Beam異體CAR-T臨床遭喊停 FDA曝原因:要求額外實驗數據

日期2022-09-01
劉如謙新創Beam異體CAR-T臨床遭喊停 FDA曝原因:要求額外實驗數據 (圖片來源:網路)

美國時間8月30日,由臺裔基因編輯科學家創業家劉如謙(David Liu)創辦的Beam Therapeutics,在其CAR-T細胞療法臨床試驗,被美國食品藥物管理局(FDA)要求暫停近一個月後,FDA公佈了其對該試驗的完整要求,顯示FDA對異體細胞療法把關的嚴謹度。Beam則預計在今年第四季回覆FDA。

該療法名為BEAM-201,為一項針對復發/難治型急性淋巴性白血病與淋巴癌的異體細胞療法。FDA本次要求,該公司應提供「基因重組」評估相關的額外對照數據,以及針對某些脫靶基因編輯實驗,需有進一步的分析。

此外,FDA也要求Beam提供「細胞因子依賴性生長實驗」(cytokine-independent growth assay)中,更多額外的對照數據,以及要求其將所有相關非臨床試驗的新數據,更新納入研究手冊(investigator brochure)中。Beam則預計在今年第四季回覆FDA這些問題。

BEAM-201是使用該公司專利的鹼基編輯技術,進行基因編輯,被設計為一項針對白血球上CD7蛋白質的白血病和淋巴癌藥物。

該公司8月初時也表示,這項細胞療法需進行比預期更多的基因編輯動作,因此外媒推估其今年將不會再提出第二項CAR-T候選療法。

儘管如此,由劉如謙和CRISPR技術先驅張鋒(Feng Zhang)所創辦的Beam,仍已吸引到大廠目光。

今年1月,輝瑞(Pfizer)宣布斥資13.5億美元,在接下來4年間與Beam合作開發針對肝臟、肌肉與中樞神經系統遺傳疾病的基因編輯療法。

此次合作輝瑞將支付Beam Therapeutics預付款達3億美元,Beam Therapeutics將提供輝瑞3款候選療法的選擇權,後續Beam Therapeutics將有望獲得高達10.5億美元的里程碑金。

此外,Beam還在2021年,與開發靶向補體C3療法的Apellis Pharmaceuticals,進行了一項7,500萬美元的合作。

目前,Beam仍繼續推進其第一項基因療法臨床試驗中,該試驗是針對鐮刀型紅血球疾病(SCD),測試其基因藥物BEAM-101的安全性及有效性。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/beam-sheds-more-light-clinical-hold-slapped-gene-edited-car-t

(編譯/巫芝岳)