美國時間13日，開發非酒精性脂肪肝炎(NASH)療法的Akero Therapeutics宣布，其藥物efruxifermin (EFX)的臨床2b期試驗達標，接受治療的NASH患者肝纖維化顯著改善。Akero當日股價也因此飆漲超過137%。

該項名為HARMONY的試驗，共評估了efruxifermin 50mg和28mg兩種劑量，對於肝硬化前NASH、合併肝纖維化2級或3級(34%為2級、66%為3級)患者的療效與安全性。

該試驗中，接受50mg和28mg兩劑量的受試者，分別為34和38人，安慰劑組為41人。24週後，在主要評估指標上的數據顯示，50mg和28mg兩劑量組別， NASH無惡化且肝纖維化至少改善一個階段的比例，分別為39%和41%，安慰劑組則為20%。

而該試驗次要評估指標，為受試者「無出現纖維化惡化」情形；結果顯示，50mg和28mg兩劑量組別分別有76%和47%達到該指標，安慰劑組則為15%。

Akero表示，在高低兩劑量組別中，有41%和29%的患者同時達到兩個評估指標，顯著優於安慰劑組的5%。

安全性方面，在50mg組中有一名具胃食道逆流病史的患者，發生與用藥相關的食道嚴重不良事件，其餘三起嚴重不良事件調查後顯示和研究藥物無關。Akero表示，efruxifermin普遍耐受良好，用藥組中最常見的不良事件，為是1或2級胃腸道副作用，如：腹瀉、噁心、食欲增加、排便頻繁等。

Efruxifermin為一種成纖維細胞生長因子21 (FGF21)的衍生物，原先是安進(Amgen)開發用於治療糖尿病的藥物。

Akero執行長Andrew Cheng表示，該藥物的設計，提供了一種針對NASH相關複雜問題的「整體解決方案」，除了纖維化外，甚至針對相關的心血管疾病也可有所助益。

他也補充，HARMONY試驗中的患者在肝臟脂肪、肝酶、無創纖維化標記(noninvasive fibrosis markers)、血糖、血脂和體重方面，也達到了統計學上的顯著改善。

Akero也表示，公司已正在和美國及歐洲監管單位，協調進行臨床三期試驗設計中，預計最快2023年可展開試驗；今年稍晚，他們也將再公布另一項測試聯用efruxifermin與GLP-1受體促效劑(GLP-1 agonists)的2b期試驗SYMMETRY數據。

參考資料：https://www.biospace.com/article/akero-therapeutics-surges-on-positive-phase-iib-nash-data/?s=61

(編譯/巫芝岳)