首款降低兒童化療聽損療法!Fennec曾遭拒二次終獲FDA批准

日期2022-09-22
圖片來源:Fennec Pharmaceuticals。
近(21)日,Fennec Pharmaceuticals宣布,其開發防止癌症兒童化療聽損的藥物Pedmark (sodium thiosulfate注射液),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。據該公司聲稱,此藥是目前唯一一款能降低兒童,因化療引起聽損的療法。
 
該藥的批准,其實比預期晚了兩年多,此前FDA曾拒絕過該藥多次批准,原因是該公司第三方製造設備問題,以及在安全性與有效性數據上不足夠等問題,而FDA在拒絕批准下,也未要求Fennec提供更多臨床數據。
 
Fennec在2021年5月重新提交申請,同年11月FDA再以製造問題,拒絕該藥批准,今年3月,Fennec提交第三次申請,FDA終在4月接受申請。
 
Pedmark最終的批准則是基於兩項名為SIOPEL 6和COG ACCL0431的關鍵開放、隨機三期臨床研究,該試驗共招募239名受試者,比較單獨在化療藥物治療下,與經Pedmark的輔助療法,能否降低聽力受損的有效性。
 
Pedmark是在患者接受Cisplatin治療後,以靜脈注射的方式給藥15分鐘,數據顯示,與單獨使用化療藥物Cisplatin相比,使用Pedmark輔助療法的患者,在SIOPEL 6和COG ACCL0431兩項試驗中,其聽損發生率顯著下降63%和73.3%。
 
目前臨床報告中最常見的副作用包括嘔吐、噁心、及血液中鈉和鉀含量異常等。
 
Pedmark是Fennec公司唯一的一款藥物,先前已取得優先審查資格與孤兒藥認定。
 
使用化療治療實體腫瘤的兒科患者,通常其五年存活率都能達到85%以上或更高,但由於使用鉑類化療藥,約60%患者可能出現耳朵毒性,進而發生永久性或不可逆的聽力受損,這樣的聽損只能使用助聽器或人工耳蝸來輔助聽覺。
 
Fennec表示,Pedmark是腫瘤學家努力改善兒科患者臨床的重要工具,FDA的批准,終於使Pedmark成為此重大未滿足醫療需求的第一個治療方法。
 
資料來源:https://www.globenewswire.com/news-release/2022/09/21/2520026/0/en/Fennec-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-PEDMARK-Sodium-Thiosulfate-Injection.html

(編譯/彭梓涵)