Amylyx漸凍人症新藥終獲FDA批准 延長存活期18.8個月

日期2022-09-30
Amylyx漸凍人症新藥終獲FDA批准 延長存活期18.8個月
美國時間29日,Amylyx的治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍人症, ALS)新藥AMX0035(商品名:Relyvrio),獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。該藥是近5年來首款獲批的ALS新藥,消息一出,Amylyx的股價一度上漲9.34%。
 
不過,AMX0035的批准可謂一波三折,今年3月,FDA周邊與中樞神經系統藥物諮詢委員會(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)以6比4不贊成批准AMX0035,認為他的臨床試驗數據並不支持該療法的療效,
 
但後來,Amylyx將進一步分析的臨床試驗數據提交給加拿大監管機構,在6月時,便獲得加拿大的有條件批准上市。
 
這次FDA批准同樣是Amylyx使用等級結構保留失效時間模型(RPSFT),進一步針對臨床2期試驗CENTAUR進行長期存活率分析,試驗共納入137例受試者,追蹤長達3年後,數據顯示,接受AMX0035治療的患者與安慰劑組患者相比,平均存活期延長了10.6個月至18.8個月,遠高於先前試驗數據的6.9個月;死亡風險降低44%。
 
此外,在日常生活功能的臨床評估中,與安慰劑組相比,AMX0035的患者病程進展的速度較慢。
 
因此,FDA周邊與中樞神經系統藥物諮詢委員會(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)會議根據以上臨床數據,以7比2的投票數贊成批准AMX0035。
 
目前,還有一項名為PHOENIX的大型臨床3期試驗數據,預計將於2025年公布。該3期臨床試驗的主要終點包含安全性和有效性,以及AMX0035治療後38周對疾病病程的影響。
 
AMX0035是由一種用於治療尿素循環異常的藥物─苯基丁酸鈉(sodium phenylbutyrate)和營養補充品牛磺二醇(taurursodiol)組合而成的藥物,可以維持細胞粒腺體和內質網的功能,保護患者延緩神經元不會繼續快速死亡。
 
Amylyx的聯合創辦人暨執行長Josh Cohen和Justin Klee均表示,這是Amylyx繼AMX0035首次在加拿大獲得授權後的第二個批准,AMX0035在加拿大的商品名為Albrioza。
 
ALS是一種進行性神經退化性疾病,對大腦和脊髓中的神經元產生負面影響,患者會失去控制肌肉運動的能力,最終完全癱瘓、死亡。據統計,美國約有1.2至1.5萬人罹患ALS,每年約有5,000至6,000例新病例被確診。
 
參考資料:https://www.biospace.com/article/amylyx-wins-fda-approval-for-new-als-drug-relyvrio/
 
(編譯/李林璦)