Sarepta備足12億美元銀彈 拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市  

撰文記者 吳培安
日期2022-11-04
Sarepta備足12億美元銀彈 拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市   (圖片來源:Sarepta官方網站)

美國時間2日,基因療法開發公司Sarepta Therapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示,已透過加速批准途徑(accelerated approval),向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA),並為此籌集了12億美元的資金,為SRP-9001的上市做足準備。
 
SRP-9001是一種基因療法,目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質——抗肌萎縮蛋白(dystrophin)。藉由將具有功能的SRP-9001微抗肌萎縮蛋白(microdystrophin)編碼基因送入患者肌肉之中,使其得以製造微抗肌萎縮蛋白,進而改善患者的運動能力。
 
Sarepta表示,因為DMD的疾病惡化進程比藥品開發生命週期來得快,因此DMD患者和倡議團體一直在盼望療法的問世。因此Sarepta向FDA尋求加速審查,並允許採用基於替代終點數據,雖然這些數據無法具體說明藥物療效,但可以合理的用來預估臨床效益。
 
在今年9月提交的BLA申請加速批准中,Sarepta提出了三項Endeavor臨床一期研究數據,以及基於這三項試驗的比較分析結果,期望在明年5月將能得知加速批准成功與否。
 
Sarepta也迅速為其未來上市所需的資金採取行動,發行了12億美元、利率為1.25%的可轉換公司優先票據(convertible senior notes),將於2027年到期。公司預期,這些募款加上手上現有的21億美元現金和現金等價物,將能夠挹注其營運邁向獲利。
 
SVB Securities看好,倘若SRP-9001順利在2023年中推出,Sarepta將佔據DMD治療大部分的市場份額,到了2028年,其銷售高峰甚至有機會增加到36億美元。但Berenberg Capital Markets分析師則認為,這個時程進度相當緊迫,任何延遲都可能對Sarepta的股價造成壓力。
 
此外,藉由加速批准途徑上市的產品,雖然能夠立即上市,但公司仍須完成上市後研究,以確認臨床效益。對此,Sarepta表示,他們已經完成臨床三期試驗Embark的招募和給藥,將研究SRP-9001在尚有行走能力的兒童患者,於功能性動作能力的改善。
 
另一方面,Sarepta也正在採取行動,透過擴大Endeavor的研究範圍,將其潛在適用的DMD患者人數增加14%。
 
參考資料:
https://www.fiercebiotech.com/biotech/sarepta-prepares-12b-war-chest-dmd-gene-therapy-nears-accelerated-fda-nod
 
(編譯 / 吳培安)