曾因CRISPR嬰兒實驗震驚世界 賀建奎復出投向基因治療!?

日期2022-11-30
基因編輯嬰兒科學家賀建奎。 (圖片來源: South China Morning Post)

在2018年11月因「CRISPR基因編輯嬰兒」實驗曝光、震驚全球而遭判刑的中國生物科學家賀建奎,在今年4月結束三年刑期後出獄。經歷多年沉寂之後,他的下一步令各界好奇,但種種跡象皆顯示,他正有意重回學界,並可能投入基因療法的開發。
 
外媒報導,11月9日賀建奎在他的Twitter頁面上傳了他在北京的新辦公室照片,並表示這是「賀建奎實驗室」的第一天。根據他在社群媒體和e-amil發表的內容,這間實驗室接下來的重心可能會放在開發人們負擔得起的基因療法,並首要鎖定裘馨氏肌肉失養症(DMD)。
 
賀建奎在2018年時公開他的CRISPR臨床研究計畫,當時他改變試管嬰兒胚胎的基因組成、希望使其獲得對愛滋病毒(HIV)的抵抗力,進而促成了全球第一對CRISPR基因編輯雙胞胎的誕生,遭到全球各地科學家的譴責,並在2019年底,因違反中國法規和醫療倫理遭判入獄三年。
 
種種跡象指出,賀建奎出獄後不到六週,就積極為其重返學界展開行動,例如,11月4日他公開了「全球基因體編輯觀測所」(Global Observatory for Genome Editing)邀請他在閉門會議中演講的信件,該組織是由生物倫理學家、科學史學家和其他學者組成,旨在探討新興生物科技對人類的影響及促進跨社群對話。
 
雖然賀建奎本人認為這是一場線上演講,但參與該場會議的亞利桑那州立大學生醫史學家Hurlbut認為,這反而是讓基因編輯治理的重要人士,直接向這位災難性的CRISPR嬰兒實驗的設計者提問的機會。
 
事實上,Hurlbut本人過去也曾在2019年1月,賀建奎入獄前採訪他,並感受到他想要在這項未來性極高的新興科技領域中崛起、成為領導者的意圖。Hurlbut評論,賀建奎顯然已經轉移焦點、關注下一個他想要成為領先者的新興領域。
 
近(27)日,賀建奎也在個人頁面上表示,他獲得英國牛津大學人類學副教授Eben Kirksey的邀請至該校參加明年的春季演講活動。由於Kirksey本人在他的著作中,論及了有關CRISPR嬰兒實驗,賀建奎在該場活動的演講將以該著作為基礎,從科學、健康和社會正義的角度,談論有關CRISPR-Cas9基因編輯在生殖醫學領域的應用。
 
在賀建奎入獄服刑後不久,全球正好迎來CRISPR-Cas9臨床試驗數量前仆後進的幾年。自從CRISPR-Cas9基因編輯技術在10年前發表後,如今的CRISPR編輯系統,不只是在各種細胞中的運作方式獲得了更深入的理解、提升了切割DNA的效率,科學家能夠使用的CRISPR蛋白和編輯工具也變得更多。
 
同時,進入臨床階段的CRISPR療法產品也越來越多。例如,Emmanuelle Charpentier創辦的CRISPR Therapeutics,正在與Vertex Pharmaceuticals於美國、歐洲、加拿大展開exa-cel (舊稱CTX001)臨床2/3試驗,目標是乙型地中海貧血(beta thalassemia)治療,並已經取得美國、歐洲的優先審查資格;CRISPR也和Viacyte合作,在加拿大啟動首個異體基因編輯糖尿病幹細胞療法的臨床試驗。
 
其他還有像是Jennifer Doudna創辦的Intellia Therapeutics,進攻「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」、罕見疾病「遺傳性血管性水腫」(Hereditary Angioedema, HAE)、急性骨髓性白血病(AML),已分別進入臨床1期、1/2期和1/2a期試驗;張鋒創辦的Editas Medicine用來治療遺傳性失明的DIT-101,也已進入臨床1/2期。
 
參考資料:
https://www.statnews.com/2022/11/29/after-prison-crispr-babies-scientist-is-attempting-comeback/
https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2022/

(編譯 / 吳培安)