美國時間9日，美國開發神經和內分泌疾病藥物公司Neurocrine Biosciences宣布支付1.75億美元預付款，以獲得基因治療開發公司Voyager Therapeutics的一款具有特定遺傳特徵的臨床前基因療法，以及Voyager三個額外的淺在產品，而Voyager可以獲得高達15億美元的里程碑付款。
 
雙方的合作其實始於2019年，Neurocrine的目標是推進四項臨床項目，其中進展最快的是一種治療帕金森氏症的基因療法NBlb-1817，進入臨床二期試驗，但出於安全性考量，該臨床試驗已在2021年初暫停，雙方也因此終止合作協議。
 
歷經兩年時間，雙方再次重啟的新協議，也將繼續進行帕金森氏症與其他中樞神經系統(CNS)疾病的基因療法開發。在新的協議下，Neurocrine將支付Voyager約1.36億美元現金預付款，另外再以3900萬美元價值購入Voyager的生物技術股。
 
根據這次協議，Neurocrine將針對一種因GBA1基因突變造成的神經退化疾病，進行基因療法開發。據Voyager說法，約有10%帕金森氏症患者，存有GBA1基因突變，此基因突變會影響一種對細胞脂質代謝的重要酵素，以致有毒的α突觸核蛋白累積。
 
不過，在GBA1基因突變疾病領域，目前禮來(Eli Lilly)子公司Prevail Therapeutics ，也正在進行帕金森氏症與高雪氏症(Gaucher)的基因療法臨床試驗，另外也有Startup Vanqua Bio 公司正在開發以小分子藥物為主的療法。
 
Voyager是一家2013年成立的基因療法公司，該公司創始團隊皆在基因療法開發上具豐富經驗，其創建專有的TRACER技術平台，可以發現新的衣殼(capsids)來封裝基因療法基因元件。
 
這些衣殼可以靶向特定類型的組織，進一步達到治療效果，Neurocrine也將利用其技術將基因療法遞送到大腦。而除了Neurocrine外，目前也有包括輝瑞(Pfizer)和諾華(Novartis)等藥廠使用Voyager技術將基因療法引入大腦。

 
資料來源：https://medcitynews.com/2023/01/neurocrine-commits-175m-to-voyager-in-new-neuro-gene-therapy-alliance/

(編譯/彭梓涵)