眼科補體療法添利器!Apellis全球首款視網膜地圖狀萎縮新藥 獲FDA批准

撰文記者 彭梓涵
日期2023-02-18
(圖片來源:網路)
美國時間17日,罕見眼科疾病療法開發公司Apellis Pharmaceuticals,宣布其開發治療老年性黃斑部病變(AMD)之視網膜地圖狀萎縮(GA)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,雖然比FDA完成審查之目標日期(PDUFA)2022年11月26日晚了3個月,但仍成為視網膜地圖狀萎縮首個治療方法。

Apellis搶得首個視網膜地圖狀萎縮療法


Apellis公司正在制定該藥的售價,預計每瓶單劑量藥物費用為2,190 美元,患者可25至60天給藥一次。
 
FDA此次的批准,是基於pegcetacoplan三項臨床試驗結果,其中包含兩項3期試驗,一是名為DERBY的12個月研究數據和名為OAKS的18個月研究數據,另一項則是名為 FILLY 的2期試驗12個月結果。
 
這些研究共納入1,500多名族群廣泛的患者,在pegcetacoplan治療下,其視網膜地圖狀萎縮病變具有臨床意義的減少,且三項研究均表現良好安全性。
 
視網膜地圖狀萎縮是乾性黃斑部病變(Dry AMD)最嚴重的期別,會導致患者視力喪失,目前已知免疫系統中過度活化的補體,會引起或促進AMD發生。
 
Apellis開發的pegcetacoplan是一種可靶向補體C3的療法,pegcetacoplan除了用作AMD視網膜地圖狀萎縮治療,同時也是Apellis罕見疾病藥物Empaveli的活性成分。

視網膜地圖狀萎縮競爭激烈

 
目前針對視網膜地圖狀萎縮療法研發的公司,除了Apellis外,生物技術公司Iveric Bio開發的新型補體C5蛋白抑制劑Zimura (avacincaptad pegol),是繼Apellis後進展第二快的公司,目前已完成第二個臨床3期試驗。
 
在Apellis獲得批准後,Iveric也獲得FDA回覆,預計會在今年8月19日前完成優先審查。
 
另外也有嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen),投入視網膜地圖狀萎縮病變的一次性基因療法開發,目前完成臨床1期,數據顯示均達到主要終點。
 
不過,在眾多投入研發的藥廠中,也有進展失利的公司,例如羅氏(Roche)開發的HtrA1抑制劑galegenimab、默沙東(MSD)和NGM Biopharmaceuticals共同開發的補體C3的單株抗體藥NGM621等,因風險與效益比不佳,黯然收場。
 
資料來源:https://endpts.com/fda-approves-apellis-retinal-disease-drug-as-competitor-expects-august-decision/