加速細胞和基因療法審批! 美FDA旗下CBER內OTAT升級「超級辦公室」

撰文記者 李林璦
日期2023-03-02
加速細胞和基因療法審批! 美FDA旗下CBER內OTAT升級「超級辦公室」
美國時間1日,美國食品藥物管理局(FDA)正式將旗下生物製劑評估研究中心(CBER)裡的組織及新興療法辦公室(Office of Tissues and Advanced Therapies, OTAT)升級成「超級辦公室(Super Office)」的等級,改名為治療產品辦公室(Office of Therapeutic Products, OTP),CBER主任Peter Marks指出,未來將追上細胞和基因療法發展的步伐,並提倡加速與細胞療法的審查批准。
 
OTP轄內設有6個新辦公室,包含基因治療化學製造管制(CMC),以及細胞治療和人體組織化學製造管制辦公室,這也顯示FDA對製造產業的重視。
 
Marks表示,細胞與基因領域在過去10年間的發展極快,FDA並沒有隨之成長,新辦公室的設立可以幫助我們提高審查的即時性與一致性。
 
Marks指出,我們希望能如同在新冠肺炎(COVID-19)疫情期間執行的「曲速行動計畫」(Operation Warp Speed)一樣,讓在臨床開發早期就顯示出對優異療效的療法能夠加速批准。
 
事實上,Marks才剛在2月13日宣布,將把曲速行動計畫經驗,沿用到罕見疾病,讓監管單位可以根據替代的臨床終點加速批准療法上市,同時,藥廠必須在驗證性研究中具有療效才可轉換成完全批准。
 
不過,即將卸任退休的OTAT主任Wilson Bryan表示,十分擔心驗證性研究可能需要數年的時間,才能確認細胞和基因療法的效果,這也代表加速批准應用到基因療法會遇到阻礙。
 
Marks也承認基因和細胞療法確實具有這類擔憂,但他解釋,如果細胞和基因療法不進行加速批准,就無法真正讓患者受益。雖然這項作法並不一定是正確的,但確實可以讓原本生命垂危的患者有一線希望。
 
美國國會在去(2022)年12月提出對FDA加速核准(accelerated approval)機制的改革案,不過,FDA也呼籲要對驗證性研究進行更嚴格的控制,並簡化未通過驗證性研究、懸而未批准項目的取消程序。
 
FDA為此創建一個機構內協調委員會,包括藥物評估暨研究中心(CDER)主任Patrizia Cavazzoni、CBER 主任Peter Marks、腫瘤卓越中心(OCE)負責人Richard Pazdur和新藥辦公室(Office of New Drugs, OND)主任Peter Stein,專注進行加速審批。
 
參考資料:https://endpts.com/cber-director-peter-marks-says-fda-is-growing-to-keep-up-with-cell-and-gene-therapies/
 
(編譯/李林璦)