美國總統拜登(Joe Biden)在去年9月簽署了一項行政命令，要強化美國本土的生物技術和生物製造，分配給各個政府機關的第一項任務便是制訂目標，以及概述如何實現該生物經濟的願景。在23日，美國白宮發布一份長達64頁的報告《美國生物技術與生物製造的雄心目標》(Bold Goals for US Biotechnology and Biomanufacturing)，針對應對氣候變遷、食品與農業創新、供應鏈韌性、人類健康、推動跨領域發展等五大領域，進一步闡述具體目標。
 

強化美國本土製造供應鏈 5年內小分子藥API本土生產達1/4

 
報告指出，美國要改善替代供應鏈路徑以確保經濟安全，並強化供應鏈韌性，以及建造商業化和貿易的基礎建設等。
 
替代供應鏈的其中一項目標為在5年內，本土生產的小分子藥物活性藥物成分(API)，至少達到四分之一。
 
該報告表示，由於化學製造(chemical manufacturing)的利潤較低，因此其遷回美國，能獲得的財務獎勵相對較低；但是，以生物製造(biomanufacturing)來生產API，相對來說成本效益較高。例如，隨著精準發酵(precision fermentation)(編按：利用基因改造微生物來製造特定蛋白質)、無細胞系統等合成生物學的進步，一個企業可以在同一個設施中生產多種API。
 
美國政府希望完成多項研發目標，例如開發細胞和非細胞系統來生產API和化學品，並加強取得新技術和模型分析，以降低成本。
 
事實上，API生產一直是美國政府關注的問題，早在去年9月，美國政府就承諾投入4000萬美元來擴大國內API和抗生素的製造，以及應對流行傳染疾病的藥物和相關材料的生產製造。
 
此外，替代供應鏈的目標還包括在20年內，透過具永續性和成本效益高的生物製造途徑，生產至少30％美國需要的化學品；將新的生物技術導入生物製造工作流程，以加速生物製造產品開發，在至少3個有供應鏈瓶頸的領域中，每個領域生產10種新的生物製造產品。
 
在強化供應鏈韌性方面，目標包括在5年內，能夠預測至少50％的供應鏈弱點；以即時監測系統，即時測量和調整生物製造的參數。在20年內，部署先進的生物製造平台和能力，能夠在發現瓶頸後一週內修復供應鏈。
 
在商業化和貿易的基礎建設方面，目標是在5年內建造可連接和整合不同類型的生物資料、達成有效和安全的資料共享機制的「資料基礎設施」，以加速生物技術和生物製造創新。例如，理解藥物的療效和毒性，以及其療效和毒性如何受到製造過程的影響。
 
同時，美國也目標在20年內完成「標準基礎設施」，由美國領導全球生物製藥的各項標準，包括標準的製造過程、測試方法、原材料和資料等，以加速生物製造產品的開發過程和商業化。
 

強化健康產業 20年降低細胞療法成本10倍

 
在促進人類健康方面，報告提出要加強的領域，包含即時健康監測、多體學精準醫療、細胞療法製造、人工智慧(AI)導入治療產品的開發與生產、以及先進的基因編輯技術。
 
在即時健康監測方面，美國目標在5年內以新穎的感測器，辨識至少10個次世代健康生物標記，例如免疫能力或微生物相；在20年內發展出，簡單易用、價格合理的家庭診斷試劑盒，滿足不同人群的需求，降低健康不平等程度50%。
 
在多體學精準醫療方面，其目標包括在5年內，收集不同族群的大規模多體學資料，瞭解哪些多體學數據，與至少50種最重要疾病的診斷和管理最為相關。並在20年內開發僅1000美元的多體學診斷，實現個人化的多體學精準醫療。
 
在細胞療法製造方面，目標在5年內，擴大開發細胞療法的技術、提高細胞治療的療效，使患者細胞存活率至少達到75%。在20年內，增加細胞治療的製造規模，擴大使用範圍、減少健康不平等，並將製造成本降低10倍。
 
為了縮短細胞治療的製造時間，該報告指出，應該努力減少製造時的風險，並測試新的生物製造工藝和方法，還需要有更廣泛的公眾參與，以讓大眾接受細胞治療等等。
 
報告提到的努力方向，也包括需要更好的細胞治療製造專業知識，以及開發更多新技術。而公私合作夥伴關係和政府的獎勵措施，都有助於讓這些努力更具現實性。
 
而在人工智慧導入治療產品的開發和生產方面，目標是在5年內，組建生物製造資源實驗室的國家級網路，解決現有治療產品的生產障礙，將10種常見藥物的製造速度提高10倍，但具體是哪些藥物並沒有披露。
 
20年內，導入人工智慧和機器學習(ML)到該國家級網路，設計創新的治療產品，將新藥探索和生產速度提高10倍。
 
至於基因編輯技術方面，目標是5年內，為10種已知遺傳原因的疾病開發可治癒的基因編輯療法，並減少副作用。在20年內實現規模化生產，每年可生產至少500萬劑基因編輯療法。
 

多層面創新促未來生物經濟 5年內完成百萬種微生物定序

 
報告指出，許多社會問題透過基礎生物學和科學工程的結合來解決，我們必須在多個層面上促進創新，確保生物技術和生物製造持續快速發展、進一步推動未來的生物經濟。
 
內容包括利用生物多樣性，目標在5年內對100萬種微生物進行基因體定序分析，並了解新發現基因中的至少80％的功能，在20年內，對於新基因序列、代謝和功能的發現，加速100倍。
 
此外，還要加強對生物系統的預測性建模和工程設計，例如以3週的時間，設計小分子或酵素選擇性地結合到任何目標上；加強能力，建立和測量生物系統的性能和品質；推進生物系統的放大和控制；開發創新的生物製造方法，達到可重複製造含有生物和非生物元件的設備；以及透過公眾參與，嚴格評估生物技術產品的道德、安全和公平性等。
 
參考資料：https://endpts.com/white-house-unveils-bold-goals-for-us-biomanufacturing-efforts/
報告：https://www.whitehouse.gov/wp-content/uploads/2023/03/Bold-Goals-for-U.S.-Biotechnology-and-Biomanufacturing-Harnessing-Research-and-Development-To-Further-Societal-Goals-FINAL.pdf
 
(編譯/劉馨香)