2023/05/22《國際生技醫藥新聞集錦》

Intercept NASH新藥FDA顧問反對加速批准;腦機介面商Paradromics A輪募3300萬美元;永立榮羊水幹細胞衍生物 動物實驗證改善乾眼症;藥華藥PV新藥 獲美國NCCN治療指南升格

撰文環球生技
日期2023-05-22
Intercept NASH新藥FDA顧問反對加速批准;腦機介面商Paradromics A輪募3300萬美元;永立榮羊水幹細胞衍生物 動物實驗證改善乾眼症;藥華藥PV新藥 獲美國NCCN治療指南升格
《臺灣》永立榮羊水幹細胞衍生物 中山醫動物實驗證改善乾眼症
 
今(22)日,專注於幹細胞再生療法的永立榮生醫宣布,其研發的羊水幹細胞衍生物UB003,經中山醫學大學林培正教授團隊以動物試驗證實,可有效改善乾眼症相關症狀,包括增加淚液量、縮短淚膜破裂時間、促進角膜上皮細胞生長及修復受損區域等。此項成果於今年的美國國際視覺暨眼科研討會(Association for Research in Vision and Ophthalmology; ARVO),以海報展示形式發表。
 
永立榮表示,正在進行UB003的製程優化,預計於明年進行法規單位諮詢,以及臨床試驗申請(IND)所需之臨床前試驗,以完成進入臨床試驗的相關準備工作。
 
《臺灣》藥華藥PV新藥 獲美國NCCN治療指南升格首選藥物
 
今(22)日,藥華藥(6446)宣布,美國國家綜合癌症資訊網NCCN (National Comprehensive Cancer Network)最新的治療指南中,將藥華藥旗下BESREMi® (即Ropeg或P1101),從成人真性紅血球增多症(Polycythemia vera, PV)的「其他推薦」(other recommendation),升格為「首選藥物2A」(preferred regimen)。
 
藥華藥執行長林國鐘認為,這次Ropeg獲得NCCN指南的提升,在美國市場將能提升醫生開藥意願、病人詢問度、與保險公司滲透率,可能是銷售突破的轉捩點;也令人期待即將開賣Ropeg的日本市場。
 
《臺灣》為臺發聲!陳建仁、翁啟惠登WHA平行論壇 分享臺灣抗疫、廣效醣疫苗開發經驗
 
第76屆世界衛生大會(WHA)於5月21日至30日在瑞士日內瓦登場,今年臺灣連續第7年未受邀參加,但仍組成世衛行動團赴日內瓦,非營利組織世台聯合基金會(STUF)也響應行動,舉辦平行論壇「From SARS to COVID-19:Science, Medicine and Human Solutions」,特別邀請行政院院長陳建仁以視訊分享台灣在遏止新冠疫情的成功策略,以及中研院前院長翁啟惠分享醣科學廣效型疫苗的開發;同時,也在會中分享全球首位因SARS殉職醫師Carlo Urbani的傳記故事。
 
《臺灣》國衛院改良中藥複方 動物實驗證治缺血性中風
 
今(22)日,國衛院表示,神經及精神醫學研究中心副研究員劉誠珍團隊,研究發現中藥複方PM012對神經細胞具有保護功能,在動物實驗中證實PM012改善腦中風引起的行為障礙,有望應用於腦中風患者的治療。該研究今年2月發表在《PLoS ONE》。
 
《美國》Intercept NASH新藥再碰壁!? FDA顧問12:2反對加速批准
 
近(19)日,美國食品藥物管理局(FDA)的諮詢委員會,以12比2票反對加速批准Intercept Pharmaceuticals的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候選藥物OCA,,認為該藥益處小於其安全風險,這項結果增加了該藥第二次被FDA拒絕的可能性。
 
專家們建議FDA等到Intercept正在進行中的臨床三期試驗結果出爐,證明其藥物可以降低NASH患者更具體的健康風險(例如肝移植和死亡的風險)再做決定,而不僅是降低纖維化等疾病標記。而這項臨床結果預計要等到2025年。
 
《美國》腦機介面商Paradromics A輪募3300萬美元
 
近(18)日,腦機介面開發商Paradromics宣布,在A輪募資中募得3300萬美元,將用於推進其開發的「Connexus DDI (Direct Data Interface,直接數據介面)」進入首次人體臨床,並宣布該設備獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予突破性醫材認定(Breakthrough Device designation)。
 
Paradromics表示,Connexus DDI具有一系列微電極,可深入大腦表面以下1.5 毫米,記錄1600多個獨立的神經元訊號。其第一個應用為輔助溝通,用於大腦完好無損但有嚴重運動障礙的患者,希望藉由該設備將大腦訊號即時翻譯成語音和動作。
 
《美國》《Science》:果蠅研究「飢餓感」有助調節衰老、壽命延長
 
近(11)日,密西根大學(University of Michigan)的科學家Kristy Weaver發現,透過限制果蠅支鏈胺基酸(BCAA)的攝取,或活化果蠅大腦中調控飢餓的神經元,進而使果蠅產生飢餓,能夠延長果蠅的壽命。該期刊發表於《Science》。
 
《美國》解鎖新應用!Moderna首次公布罕見代謝疾病mRNA蛋白質替代療法 1/2期臨床耐受性佳
 
第26屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)在5月20日落幕,近日,Moderna在該年會上,首次公布其以mRNA作為細胞內蛋白質替代療法,治療丙酸血症(PA)的1/2期試驗期中數據,數據顯示mRNA-3927具有良好耐受性,且未發生劑量限制毒性或不良事件(TEAE)。
 
《美國》首款「外用」基因療法獲FDA批准! Krystal罕見皮膚療法7成傷口完全癒合
 
美國時間19日,Krystal Biotech宣布,其基因療法Vyjuvek (beremagene geperpavec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市,用於治療6個月以上失養性表皮分解性水皰症(DEB)。這是首款針對遺傳性皮膚病患的外用基因療法,也是首款可重複給藥的基因療法。消息一出,Krystal股價上漲7%。