臨床三期療效不佳!歐盟撤銷諾華鐮刀型貧血抗體藥批准

撰文記者 巫芝岳
日期2023-05-30
臨床三期療效不佳!歐盟撤銷諾華鐮刀型貧血抗體藥批准 (圖片來源:網路)

近(26)日,諾華(Novartis)表示,其鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)療法Adakveo (crizanlizumab),因臨床試驗顯示療效不足,遭歐洲藥物管理局(EMA)的人用藥品委員會(CHMP)撤銷批准。

今年1月,諾華宣布Adakveo在臨床3期試驗STAND中顯示,無法降低SCD患者血管阻塞危機(Vaso-occlusive crisis, VOC)的發生率;EMA因此要求重新審查該藥的批准,並於近日作出此決定。

Adakveo在2019年取得美國食品藥物管理局(FDA)批准、2020年獲EMA批准。該藥為每月注射一次,期望能透過抑制P-選擇素糖蛋白(P selectin glycoprotein)來減少VOC症狀,獲批時也成為首款能治療VOC的標靶療法。

不過,今年初的臨床試驗顯示,接受Adakveo治療的患者平均每年發生2.5次VOC,而使用安慰劑的對照組為每年為2.3次,且使用該藥物治療,可能與需就醫的危機發生率略高相關。

諾華對此表示,STAND結果與其先前另一項試驗SUSTAIN的研究結果不一致,SUSTAIN的結果顯示,使用Adakveo後,在試驗主要評估指標上明顯優於安慰劑組。

而雖然歐盟並不會在幾個月內就正式強制該藥下架,但諾華已決定立即在歐盟停止使用該藥物,並表示,醫療人員應與目前使用該藥的患者討論替代治療方案。

諾華於2016年,以6.65億美元價格從Selexys Pharmaceuticals手中收購該藥物;Adakveo去年的使用患者約有12,000名,銷售額不到2億美元,2023年前三個月的銷售額則為約5,200萬美元。

而該藥主要的競爭對手,為輝瑞(Pfizer)的Oxbryta (voxelotor),Oxbryta是輝瑞以54億美元收購專開發SCD療法的Global Blood Therapeutics (GBT)時,所獲得的資產。Oxbryta最早在2019年獲批,2022年第一季的銷售額達到5500萬美元。

參考資料:https://pharmaphorum.com/news/eu-approval-novartis-sickle-cell-drug-set-be-pulled

(編譯/巫芝岳)