美國時間13日，拜耳(Bayer)與旗下再生醫療子公司BlueRock Therapeutics宣布，即將在今年上半年啟動多潛能幹細胞療法bemdaneprocel治療帕金森氏症(Parkinson’s disease)的臨床三期試驗。拜耳表示，這將成為神經退化性疾病異體細胞療法開發的重大里程碑。
 
根據臨床一期試驗12名受試者的結果，bemdaneprocel展現出良好耐受性，且在手術24個月後，未出現與藥物相關的嚴重不良反應，且在與行動能力損傷相關的次要試驗終點方面出現改善趨勢。
 
即將啟動的臨床三期試驗代號為exPDite-2，是一項雙盲試驗，目標是評估bemdaneprocel的安全性、療效及與安慰療法控制組(sham surgery control)的整體影響比較，預計招募102名中度帕金森氏症患者。
 
主要試驗終點，訂為帕金森氏症日記測量(PD diary measure)的開啟期(ON-time)從基線到第78週的變化，且無惱人的運動困難，並依據16小時清醒的一天調整；此外，此試驗也整合了次要試驗終點，目的是客觀測量動作、安全性、耐受性，以及每日生活的活動與生活品質。
 
Bemdaneprocel又稱BRT-DA01，利用人類胚胎幹細胞發育成的多巴胺神經前驅細胞，透過手術植入到患者腦部，再發育成成熟的多巴胺神經細胞，旨在替換帕金森氏症患者喪失的具分泌多巴胺功能的神經元，藉此修復患者因帕金森氏症而受損傷的運動及非運動功能。
 
參考資料：
https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-advances-investigational-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-to-registrational-phase-iii-clinical-trial/
 
(編譯 / 吳培安)