FDA新批准兩項基因編輯豬腎移植研究 最快今年啟動  

日期2025-02-04
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FDA新批准兩項基因編輯豬腎移植研究 最快今年啟動  (本示意圖由ChatGPT生成)

美國時間3日,外媒報導美國食品藥物管理局(FDA)新核准了兩項將基因編輯豬腎移植到人體的申請案,分別是United Therapeutics的臨床試驗申請(IND),將在今(2025)年年中執行第一例異體移植,以及在去年12月就取得核准的eGenesis,將為3名患者執行豬腎移植的恩慈治療。
 
全球目前共有3起移植基因編輯豬腎的案例,皆是沒有其他治療選項、只能選擇接受恩慈治療的患者。截至目前為止,透過United得到基因編輯豬腎移植的患者共有2人,透過eGenesis的則有1人。
 
United Therapeutics是一家公益法人企業(public benefit corporation),在即將啟動的臨床試驗中,將把來自10隻基因編輯供體豬的腎臟「UKidney」移植到患者身上。United表示,初期將招募6名末期腎臟病(ESRD)的受試者,未來預計以申請生物製劑許可申請(BLA)為目標,擴大到招收50名受試者。
 
United Therapeutics所使用的豬腎UKidney,是在豬的基因體中加入了6個人類基因,目的是增加這些豬腎被移植到人類身上時的相容性和免疫接受性(immunological acceptance),同時也將4個豬的基因去活化,其中3個會造成豬器官本身的排斥,1個會造成移植器官的生長。
 
另一方面,eGenesis則是由合成生物學之父George Church與中國年輕科學創業家楊璐菡共同創立,是全球唯一開發可進行三種類型基因編輯(Genome Editing)的異種移植基因工程器官公司,包含:剔除豬腎移植排斥反應基因、插入人類基因以調節排斥反應、移除內源性逆轉錄病毒(Endogenous Retroviruses)。
 
此次eGenesis使用的豬腎,共針對基因體中的69個基因進行編輯,以避免移植宿主的排斥反應;而在此次的恩慈治療中,eGenesis將評估已獲列在移植名單中、但在未來5年內順利等到大體捐贈腎臟機會很低的腎衰竭患者。
 
根據美國腎臟基金會(American Kidney Fund),美國共有超過55.7萬名洗腎患者。一項2009年的研究指出,即使已經被列入等待捐贈器官移植名單,仍有52%的60歲以上患者在獲得腎臟移植前5年內就死亡。因此,異種移植被認為是一種潛在的醫療解方。
 
不過,去(2024)年5月,全球第一位接受豬腎異種移植的患者(由eGenesis提供),雖然在4月初確認器官功能良好、患者也不必再洗腎而出院,但仍在手術後2個月過世,當時麻省總醫院表示沒有跡象表明他的死亡是移植造成。這顯示異種移植器官仍有很長一段路要走。
 
參考資料:
https://endpts.com/gene-edited-pig-kidneys-will-be-tested-in-more-humans-soon/
 
(編譯/吳培安)