4月21日為「世界急性骨髓性白血病日」，中華民國血液病學會呼籲，應將惡性度高、病情進展快速的急性骨髓性白血病(AML)列為政府優先重視癌症，並指出AML的臨床三大治療挑戰，包括：次世代定序(NGS)檢測健保給付限制、標靶等創新藥物給付嚴苛、創新治療未接軌國際等。
 
目前國內許多生技醫藥公司皆投入AML產品線研發，例如：仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)、國鼎生技(4132)、朗齊生醫(6876)、博研醫藥、承寶生技、艾沛生醫······等。
 
AML是成人最常見的血癌，臺灣每年約新增950至1000人病患。由於AML症狀不典型、病情惡化快速，若延遲治療，恐引起嚴重感染或大量出血等併發症，可說是最惡名昭彰的癌症之一。
 
其病因主要是骨髓幹細胞基因突變，導致癌細胞過度增生，進而影響正常血球的數量，恐引發敗血症、肺炎或出血等嚴重併發症。因此一旦確診就要和時間賽跑，盡快治療以達到緩解、控制病情，避免惡化。
 

醫界籲正視三大挑戰 接軌國際落實精準治療 

 
中華民國血液病學會AML工作組召集人、臺大醫院血液腫瘤科教授侯信安醫師指出，近年國內已陸續引進多種治療藥物，明顯改善急性骨髓性白血病的整體存活率。但臨床患者仍面臨三大治療挑戰，需要進一步的被正視與改變。
 
首先是「NGS檢測健保給付限制」，侯信安表示，AML患者在致病過程中會發生基因突變，NGS檢測能幫助醫療團隊在治療前及早針對突變基因，正確風險分類並為病患評估最適合的治療方案。
 
然而，目前健保給付費用依據檢測項目有所不同，患者仍須自付差額，恐影響檢測意願。因此，期盼NGS檢測給付額度能再提升、讓檢測普及化，幫助更多癌友，尤其是經濟弱勢者。
 
其次是「標靶等創新藥物給付嚴苛」。侯信安表示，目前已有標靶藥物等創新治療能針對特定基因突變的AML患者進行治療，但是受限於健保給付條件，部分患者即使檢測找到對應適合的藥物，也可能因為不符合嚴格的健保給付條件，加上家中經濟無法負擔而無法使用。
 
此外，有的年長病人雖在健保支持下使用藥物得到有效控制，卻因為療程短，無法持續給付用藥，造成疾病控制後又得面臨斷藥命運。若能增加健保新藥給付與放寬現有給付條件與療程限制，預計三分之一至半數病患可望受惠。
 
癌症希望基金會許怡敏副執行長也補充，健保給付限制包括針對病人的條件，以及治療可以給付的療程有嚴格限制，可能使癌友面臨即使藥物有效，仍須被迫停藥的窘境，進而影響病情發展與結果，癌友與家屬也面臨從充滿希望到失望、焦慮的心理折磨。
   
最後是「創新治療未接軌國際」。中華民國血液病學會理事長柯博升醫師指出，許多AML的創新藥物已在國際上市，但在臺灣，因為病人數較少，在藥物引進(取得許可證)及健保納入給付的速度都較先進國家為慢，恐使癌友錯過最佳的治療時機。
 
許怡敏進一步說明，全球AML治療近年來取得顯著進展。然而，部分創新藥品仍在健保的審查清單中等待審核，且因為審查時程不透明，外界無法掌握審查進度，癌友不知道要苦等到何時，救命藥物才能獲得健保給付，並得到即時適切治療。