近(16)日，美、日兩項關於帕金森氏症幹細胞療法的早期臨床試驗結果發表，研究顯示將幹細胞衍生的神經元注入大腦被殼(putamen)不僅安全，移植的幹細胞能夠填補病患失去的多巴胺產生細胞，並產生多巴胺，部分受試者顫抖的狀況也明顯改善。兩項研究結果已發表在《Nature》期刊。
 

美加：人類胚胎誘導神經前驅細胞 進臨床一期

 
第一項規模較大的研究是在美國與加拿大進行，此臨床一期試驗共納入9男3女帕金森氏症患者，年齡中位數為67歲。研究人員將捐贈的人類胚胎中誘導出神經前驅細胞(neural progenitor cells)，冷凍保存後注射進受試者大腦雙側被殼共18個區域，盡量填滿因疾病而使細胞大量死亡的區域。
 
以健康大腦約有30萬個產生多巴胺的神經元作參考，其中5名患者接受90萬顆細胞的劑量，另外7人則接受270萬顆，預期兩組分別有10萬與30萬顆細胞存活，不過患者手術後須接受一年的免疫抑制藥物治療，以防止身體對移植細胞的排斥。
 
患者在術後第18個月接受腦部掃描，結果顯示多巴胺分泌增加，顯示即使在停止施打免疫抑制劑後，部分神經元仍於18個月內存活並維持功能。
 
根據帕金森氏症的標準評估指標，低劑量組的平均症狀改善了9分，高劑量組則改善了23分。不過哥本哈根大學的幹細胞科學家Agnete Kirkeby表示，這一指標偏向主觀性評估，可能會受到安慰劑效應影響，但結果值得進行更大規模的試驗。
 

日本：多能幹細胞誘導神經前驅細胞 進臨床一/二期

 
第二項研究則是在日本進行的臨床一/二期試驗，研究人員使用捐贈者的成體細胞逆轉成多能幹細胞(Pluripotent stem cells)，誘導成神經前驅細胞後立即注射到患者體內，受試者包含4男3女，年齡介於50至69歲。
 
其中3名參與者接受多達500萬顆細胞，4名則接受最多1100萬顆，分別預計有15萬與30萬顆細胞成功存活，參與者皆服用免疫抑制劑15個月。
 
在兩年的觀察期內，研究人員並未發現重大安全問題，多數受試者其大腦多巴胺產量上升，證明注射細胞存活。根據帕金森氏症的標準評估指標，其中6名患者平均上升了10分，改善包含需要的協助減少以及顫抖減輕。
 
不過，對於整體療效，京都大學神經外科醫師高橋淳(Jun Takahashi)指出，目前細胞的存活率仍偏低，這將是帕金森氏症幹細胞療法未來亟需克服的重要挑戰。
 
目前研究人員也正在進一步研究，使用患者自體細胞的可能性，有望避免使用免疫抑制劑並提升療效。
 
資料來源：https://www.nature.com/articles/d41586-025-01208-7

 
(編譯/實習記者 康育華、責任編輯 彭梓涵)