美國時間14日，加拿大再生醫學公司Sernova Biotherapeutics宣布，其開發的「細胞袋」(Cell Pouch)生物混合型器官裝置，正在進行中的第一型糖尿病(T1D)臨床一/二期試驗，得到積極的期中分析結果，患者胰島素依賴顯著下降，且糖化血色素(HbA1c)皆出現改善，為T1D治療帶來新的希望。
 
Sernova所開發的細胞袋裝置，是將捐贈者提供的胰島細胞，移植到裝有高度血管化組織基質的裝置內，讓胰島細胞在近似器官的環境中生長，再將此裝置移植到患者皮下部位。
 
在這項臨床一/二期試驗的期中分析中，招募的12名低血糖感知(awareness of hypoglycemia)T1D患者，接受了細胞袋移植，於此同時接受免疫抑制藥物，以降低患者身體對移植物的排斥。
 
期中分析數據顯示，12名患者中有8名達成了胰島素獨立(Insulin independence)，且12名患者的糖化血色素皆出現改善。
 
其中，9名的糖化血色素減少到美國糖尿病協會(ADA)建議標準的7%以下；2名的糖化血色素在試驗開始時就已低於7%，並在試驗期間繼續維持；最後1位患者則是從10.3%降低到7.8%，但未低於7%。
 
此外，研究團隊以C肽(C-peptide)作為評估細胞袋移植後於患者體內生成胰島素的生物標誌物(biomarker)，結果顯示12名患者中有7名患者C肽濃度達到或超過閾值(0.3 ng/ml)，顯示胰島細胞不僅移植成功，且患者依靠細胞袋中的胰島細胞，就能產生胰島素。
 
Sernova表示，依照目前試驗進行的趨勢，此試驗將有機會達成主要與次要試驗終點，並預計在今年下半年啟動確認性研究；他們也表示，將會在明年與合作夥伴Evotec的加入下，啟動一項新的臨床試驗計畫，屆時將改用Evotec的誘導性多潛能幹細胞(iPSC)衍生的類胰島細胞簇作為細胞來源。
 
除了Sernova，致力於糖尿病創新療法的Vertex Pharmaceuticals，也曾投入以具有免疫保護性質的裝置承載幹細胞衍生胰島細胞、移植到患者體內的T1D療法開發，不過當時由於C肽並未達到被認為可為患者帶來益處的閾值，因此被認定為成效不佳。
 
不過，Vertex並未放棄糖尿病細胞療法。去(2024)年6月，Vertex在ADA舉辦的科學會議中，公布其開發的異體胰島細胞療法VX-880，於T1D的臨床一/二期試驗中取得積極成果，12名輸注VX-880的患者皆達成ADA建議的血糖控制目標，且其中11名患者減少或免除了外源性胰島素的使用。
 
參考資料：
https://firstwordpharma.com/story/5962023
 
(編譯 / 吳培安)